Gentherapie mit CRISPR-Cas9: Mögliche neue Therapieoption beim hereditären Angioödem

Das hereditäre Angioödem ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die durch unvorhersehbare Schwellungen der Haut und Schleimhäute charakterisiert ist. Ist der Larynx betroffen, kann es zu einer lebensbedrohlichen akuten Atemwegsobstruktion kommen. Eine pathophysiologische Schlüsselrolle spielt Kallikrein, welches für die Spaltung von Bradykinin in seine funktionsfähige Form verantwortlich ist. Die dauerhafte Inhibition von Kallikrein mit modernen Mitteln der Gentechnik scheint effektiv und sicher zu sein, wie eine aktuelle Studie zeigte.

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Article published online:
15 May 2024