Therapie mit Edaravone bei der Amyotrophen Lateralsklerose

Einleitung:

Für eine Subgruppe von ALS-Patienten wurde bei guter Verträglichkeit in einer japanischen Phase III Studie eine Wirksamkeit von Edaravone gezeigt. In Europa wird eine Zulassung aktuell durch die europäische Arzneimittelbehörde geprüft. Zum Einsatz von Edaravone bei der ALS in der europäischen Bevölkerung existieren bisher zu wenige Daten. Ziel ist es Nebenwirkungen (NW), ALS-FRS-R-Score und Biomarker bei mit Edaravone behandelten ALS-Patienten in der deutschen Bevölkerung zu beobachten.

Material/Methoden:

Wir etablierten die Möglichkeit Behandlungsdaten im Register des Motoneuron-Netzwerks Deutschland einzupflegen. Es werden NW, ALS-FRS-R Score und mögliche Veränderungen von Biomarkern nachverfolgt.

Ergebnisse:

52 Patienten wurden seit 2017 mit Edaravone behandelt. Mittleres Alter 56,2 Jahre (SD 9,5), 63,3% männlich, mittlerer ALS-FRS-R-Score bei Behandlungsbeginn 33,6/48 (SD 8,8), durchschnittliche Krankheitsdauer 21 Monate (SD 12,3), mittlere Progressionsrate vor Therapiebeginn -0,9 Punkte/Monat (SD 0,9). Beobachtete NW waren Thrombophlebitiden, Gangstörungen, Blutbildveränderungen, Augentränen/Nasenlaufen und Bauchkrämpfe. Diese traten selten auf, schwere NW wurden nicht registriert.

Diskussion:

In der deutschen Bevölkerung wurde ein mit der Phase III Studie vergleichbares NW-Profil beobachtet. Generell zeigte sich eine gute Verträglichkeit. Die Auswirkungen der Edaravonetherapie auf den Krankheitsverlauf werden untersucht.