Nervenheilkunde 2019; 38(05): 299
DOI: 10.1055/s-0039-1685076
Poster
Spinale Muskelatrophien
Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Wirtschaftliche Belastung durch frühzeitigen Beginn (Typ 1) bei spinaler Muskelatrophie (SMA1): eine retrospektive Falldatenbank-Analyse

O Dabbous
1   Avexis, Inc., Bannockburn, Vereinigte Staaten
,
J Seda
2   SSI Strategy, Parsippany, Vereinigte Staaten
,
M Droege
1   Avexis, Inc., Bannockburn, Vereinigte Staaten
,
DM Sproule
1   Avexis, Inc., Bannockburn, Vereinigte Staaten
› Author Affiliations
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Publication History

Publication Date:
06 May 2019 (online)

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    Einführung:

    Die Daten zur Kostenlast für US-Versicherungspläne durch die seltene lebensbedrohl. genetische neuromusk. Erkrankung SMA1 sind eingeschränkt. Diese retrospektive Analyse schätzt die wirtschaftl. Belastung durch SMA1 für den Plus PharMetrics Plan in der QuintilesIMS-Datenbank.

    Methoden:

    Säuglinge mit ICD-9-Codes für SMA bis ≤1 Jahr wurden als SMA1-Patienten klassifiziert (n = 119) und 1:1 mit einer Zufallsprobe von Kindern nach Alter, Geschlecht, Indexjahr und CCI gematcht. Verglichen wurde die Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen und -ressourcen (HCRU) sowie die Kosten (Apotheke, ambulante/stationäre Behandlung/Hospitalisierung) zw. Feb. 2011 und Nov. 2016 während der Post-Index/Nachbeobachtungsperiode (≥30 bis 360 Tage).

    Ergebnisse:

    Mehr SMA1-Patienten hatten ≥1 HCRU Ansprüche verglichen mit den dgematchten Patienten (98,3% vs. 54,6%, p < 0,0001). Der mittlere HCRU Anspruch pro Pat./Mon. (PPPM) war bei SMA1-Säuglingen höher: Apotheke (1,43 vs. 0,37 Rezepte); ambul. Behandl. (14,10 vs. 2,17 Fälle); stationäre Behandl. (0,23 vs. 0,003 Einweisungen) (alle p < 0,0001). Die Kosten für Apoth., ambul. und stationär. Behandl. PPPM waren bei SMA1-Säuglingen höher (371 vs. 20 USD; 4.192 vs. 232 USD bzw. 22.500 vs. 22 USD [alle p < 0,0001]).

    Diskussion:

    Die wirtschaftl. Belastung durch SMA1 ist beträchtlich. Mit Behandlungen, die den frühen natürl. Erkrankungsverlauf verändern, können langfristig Kosten eingespart werden.


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