Die German Pediatric Hemophilia Research Database (GEPHARD) – Update 2018

Hintergrund: Es wird angenommen, dass in Deutschland jährlich 40–60 Kinder mit Hämophilie verschiedener Schweregrade neu diagnostiziert werden. Patienten mit schwerer Hämophilie werden meist mittels einer prophylaktischen Therapie mit Faktorenkonzentraten behandelt. Immer noch stellt die Entwicklung von Antikörpern eine gravierende Nebenwirkung dar. Um deren Ursachen, aber auch die optimale Therapie gerade in einem sich ändernden Therapieumfeld besser zu verstehen, ist eine exakte Dokumentation der Patienten erforderlich.

Methode: Die German Pediatric Hemophilia Research Database – GEPHARD – wurde als Register der Ständigen Kommission Pädiatrie der GTH gegründet. Teilnehmen können alle Arztinnen und Arzte, die in Deutschland Kinder mit Hämophilie behandeln.

Ergebnisse: Die Meldung neu diagnostizierter Kinder mit einer Faktor-Restaktivität von bis zu 25% ist seit Januar 2017 möglich. In 21 Monaten wurden bislang 102 Patienten aus 24 Zentren gemeldet. 91 Kinder waren an einer Hämophilie A (47 schwer, 11 mittelschwer, 33 leicht), 11 an einer Hämophilie B (7, 2, 2) erkrankt. Erste Daten zu Therapieregimen und zur Hemmkörperinzidenz werden momentan zusammengestellt. Die Finanzierung der Studie ist für 5 Jahre gesichert, die Stelle einer Dokumentationskraft ausgeschrieben. Die Verträge mit dem europäischen PedNet Register zur gemeinsamen Nutzung der IT-Infrastruktur der PedNet Stiftung sind in Abstimmung der Rechtsabteilungen.

Zusammenfassung: GEPHARD steht als Qualitätsprojekt der Ständigen Kommission Pädiatrie der GTH allen behandelnden Arztinnen und Ärzten offen. Dabei kooperiert GEPHARD mit bestehenden Studien und Registern und ist offen für neue Fragestellungen. Durch die nun gesicherte Finanzierung kann nun neben der Erstmeldung auch die Meldung individueller Patienten ins Register erfolgen. Die bislang gemeldete Anzahl von Neudiagnosen liegt im oberen Bereich der vermuteten Diagnoserate. Dies spricht für eine gute Annahme des Registers.

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