Wirksamkeit und Therapiesicherheit von Tofacitinib in der Behandlung der mittelschweren und schweren Colitis ulcerosa sowie potentielle Prädiktoren eines Ansprechens: eine multizentrische Auswertung

Einleitung Tofacitinib ist in Deutschland seit August 2018 für die Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa zugelassen. Bisher gibt es jedoch kaum Daten über dessen Wirksamkeit in der klinischen Praxis.

Material und Methoden Dies ist eine retrospektive multizentrische Studie mit drei beteiligten Universitätsambulanzen für chronisch-entzündliche Darmerkrankungen in Baden-Württemberg. Eingeschlossen wurden alle Patienten, welche seit August 2018 Tofacitinib erhielten und bis zum 30. April 2020 die Therapiewoche 8 abgeschlossen haben. Der primäre Studienendpunkt war die steroidfreie klinische Remission zu Therapiewoche 8, definiert durch einen Partial Mayo Score von ≤ 2. Sekundäre Studienendpunkte waren das laborchemische Ansprechen zu Therapiewoche 8 und 24, die steroidfreie klinische Remission zu Therapiewoche 24, die Rate an Proktokolektomien bis zum Ende der Datenerhebung sowie (schwerwiegende) unerwünschte Ereignisse. Die Auswertung erfolgte mittels x²-Test und Mann-Whitney-U-Test sowie einem Signifikanzniveau von P=0,05.

Ergebnisse Insgesamt konnten 38 Patienten eingeschlossen werden, worunter lediglich ein Patient Biologika-naiv war. Zu Therapiebeginn erhielten 55,3% der Patienten eine zusätzliche Kortikosteroidtherapie. Den primären Endpunkt einer steroidfreien klinischen Remission zu Therapiewoche 8 erreichten 11 von 38 Patienten (28,9%). Ein höherer Body Mass Index war der einzige prädiktive Parameter für eine Remission unter Tofacitinib. Bis Thearpiewoche 8 traten drei schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (Pneumonie, schwerer Colitis ulcerosa Schub mit stationärem Aufenthalt sowie eine Notfallkolektomie) sowie 12 unerwünschte Ereignisse auf. Bis zum Ende der Datenerhebung im April 2020 benötigten sieben Patienten eine Proktokolektomie (18,4%).

Schlussfolgerung In der klinischen Praxis zeigt sich für die mittelschwere bis schwere Colitis ulcerosa unter Tofacitinib eine mit der Zulassungsstudie vergleichbare Remissionsrate bei vertretbarem Nebenwirkungsprofil.

Publication History

Article published online:
08 September 2020