Klin Padiatr 2025; 237(02): 107-109
DOI: 10.1055/a-2497-8263
Gesellschaftsmitteilungen

Kongress-Reisestipendium der GPP: NACFC Kongress 2024 in Boston, MA, USA

Vorwort

Die Einführung der hochwirksamen CFTR-Modulatortherapie hat die Versorgung von Menschen mit Mukoviszidose revolutioniert und deren Gesundheitszustand, sowie Lebensqualität und -erwartung grundlegend zum Positiven verbessert.

Dennoch sprechen etwa 10% der Menschen mit Mukoviszidose aufgrund ihres Mutationsstatus nicht auf die Modulatortherapie an und bei erwachsenen Patientengruppen mit fortgeschrittener Lungenerkrankung tritt trotz 12-monatiger Modulatortherapie keine Normalisierung des Entzündungslevels und des Infektionsgeschehens ein. Es werden daher dringend zusätzliche und innovative Therapiestrategien benötigt, die eine effektive Behandlung von allen Menschen mit Mukoviszidose ermöglichen.

Konferenzen mit Experten auf dem Gebiet der Mukoviszidose-Forschung können durch den geförderten, wissenschaftlichen Austausch erste Anreize und Ideen zur Entwicklung potentieller Therapien geben. Der Kongress, welcher von der nordamerikanischen Mukoviszidose-Stiftung (North American Cystic Fibrosis Foundation, NACFC) organisiert wird, bietet bspw. eine solch einzigartige Plattform, auf welcher spannende und neue Erkenntnisse nicht nur aus der Grundlagenforschung, sondern auch aus der translationalen und klinischen Forschung ausgetauscht werden.



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Article published online:
19 February 2025

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