Multizentrische deutsche Thalassämie-Studie

Abstract

At present more than 300 children and adolescents with Thalassaemia major are living in the FRG. The purpose of this project is - for the first time - to apply a standardized therapy protocol to these patients, to prove its effectivity and study side-effects. The multi-center study started in April 1991. The therapy is based on periodical transfusion of erythrocytes inorder ot keep haemoglobin (Hb) concentration ( = basic Hb-value) above 10,5 g/dl, and daily application of Desferal®, 40 mg/kg bw s.c. for iron elimination. Until Nov. 30, 1991 74 patients from 31 different childrens hospitals entered the study. Preliminary results after evaluation of the basic questionnaires can be summarized as follows: 1. The majoritiy of patients if not too old to highly profit from improvement of therapy; 2. In 40,9% of these patients HbF concentration was higher than 15%, which indicates a suboptimal transfusion therapy; 3. At least 30% of patients need intensified iron elimination. Even these preliminary data demonstrate the necessity to improve the therapy of Thalassaemia major in Germany. The goal is to include all affected patients in the study and so optimize long term results concerning quality of life and prognosis.

Zusammenfassung

In der Bundesrepublik Deutschland leben derzeit mehr als 300 Kinder und Jugendliche mit einer Thalassämia major. Für diese Patienten soll erstmals ein einheitliches Therapieprotokoll angeboten und auf Wirksamkeit und Nebenwirkungen geprüft werden. Mit der multizentrischen Studie wurde im April 1991 begonnen. Grundelemente bilden die regelmäßige Erythrozytentransfusion zur permanenten Aufrechterhaltung einer Hämoglobin-Konzentration ( = Basis Hb-Wert) von 10,5 g/dl, sowie die tägliche subcutane Gabe von 40 mg/kg KG Desferal zur Eisenelimination. Bis zum 30. 11. 1991 wurden 74 Patienten gemeldet, die in 31 Kinderkliniken behandelt werden. Erste Zwischenergebnisse nach Auswertung der Ersterhebungsfragebögen erlauben vor allem folgende Rückschlüsse: 1. Die Mehrzahl der Patienten befindet sich in einem Alter, um von einer Therapieverbesserung großen Nutzen zu haben; 2. Bei 40,9% der bisher gemeldeten Studienpatienten wurde über 15% HbF gemessen, gleichbedeutend mit einer nicht optimalen Transfusionstherapie; 3. Für mindestens 30% der Patienten besteht die Notwendigkeit zur Intensivierung der Desferaltherapie. Bereits diese vorläufigen Ergebnisse demonstrieren den Bedarf an einer optimalen Thalassämie- Behandlung in Deutschland. Mit der Einbeziehung möglichst aller betroffenen Patienten in diese Studie wird das Ziel verfolgt, eine Verbesserung der Langzeitergebnisse hinsichtlich Lebensqualität und Prognose zu erreichen.