Zusammenfassung
Hintergrund Die Augmentation mit humanem Alpha-1-Proteinase-Inhibitor ist die einzige spezifische Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels (AATD), einer seltenen genetischen Erkrankung mit Symptomen einer fortschreitenden COPD.
Objektives Eine prospektive Langzeituntersuchung objektiver Messwerte und subjektiver klinischer Daten während des Augmentationsprogramms „Alpha-1-Mobile“ für die häusliche i. v.-Applikation von Alpha-1-Proteinase-Inhibitor bei einem Patientenkollektiv im fortgeschrittenen Erkrankungsstadium.
Methoden Sieben Patienten erhielten wöchentlich eine i. v.-Augmentation in der häuslichen Umgebung, begleitend zur stadiengerechten COPD-Therapie. Symptome, Lungenfunktion, Gesundheitszustand, Lebensqualität und Sicherheit wurden kontinuierlich über einen Zeitraum von 6 Jahren dokumentiert. Die Ergebnisse wurden auf einer inter- und intraindividuellen Basis ausgewertet. FEV1-Verläufe wurden mit Vorprogrammdaten verglichen.
Ergebnisse Die betreuten Patienten hatten ein Durchschnittsalter von 56,7 (40 – 68) Jahren und für 8,8 (1 – 19) Jahre eine Augmentationstherapie erhalten. Verglichen mit der dreijährigen Vorprogrammperiode, verringerte sich der funktionelle Abfall von FEV1 (ΔFEV1: 0,47 l gegenüber 0,17 l) unter der Therapie. Die mittleren Lebensqualitätsdaten (QoL-Werte) zeigten in den ersten drei Beobachtungsjahren saisonale Schwankungen und stabilisierten sich dann. Die bestimmten Serumspiegel überschritten die protektive Schwelle von 50 mg/dl mit einer Augmentationsdosis von 60 mg/kg/Woche. Weniger als ein exazerbationsbedingter Krankenhausaufenthalt trat pro Patientenjahr auf. Es wurden keine auf die Therapie zurückzuführenden unerwünschten Ereignisse beobachtet.
Schlussfolgerungen Die häusliche Betreuung inklusive Applikation der i. v.-Therapie durch medizinisches Fachpersonal sorgte aufgrund kontinuierlicher Behandlung und engmaschiger Überwachung des Gesundheitszustandes für eine optimale Versorgung der von uns untersuchten Patienten. Dies zeigt sich unter anderem in einer weitgehenden Vermeidung exazerbationsbedingter Krankenhauseinweisungen während der beobachteten Zeit. Die häusliche Applikation der Therapie im Rahmen des „Alpha-1-Mobile“ wurde gut angenommen, war praktisch und sicher.
Abstract
Background Augmentation with human alpha-1 proteinase inhibitor is the only specific treatment for Alpha-1-Antitrypsin Deficiency (AATD), a rare genetic disease with symptoms of progressive COPD.
Objectives A prospective long-term exploration of outcomes during the “Alpha-1-Mobile” home care AAT augmentation program in seven advanced-stage patients.
Methods Patients received weekly i. v. AAT augmentation and COPD therapy. Symptoms, lung function, health status, quality-of-life aspects, and safety were documented continuously. Outcomes during six years of home care augmentation therapy were observed and evaluated on an inter- and intraindividual basis. FEV1 profiles were compared to pre-program data.
Results The seven patients had a mean age of 56.7 (40−68) years and had previously received augmentation for 8.8 (1−19) years. Compared to the three-year preprogram period, functional decline of FEV1 (ΔFEV1 0.47 L vs 0.17 L) slowed. Mean QoL scores showed seasonal fluctuations in the first three years of observation, and then stabilized. All blood samples tested exceeded the protective threshold of 50 mg/dL with a dose of 60 mg AAT/kg/week. Less than one exacerbation-related hospitalization occurred per patient-year. No adverse events of related to augmentation therapy were observed.
Conclusions Home care with i. v. augmentation therapy by medical professionals contributes to optimum care through consistent treatment and close health-status monitoring in our collective. Exacerbation-related hospitalizations were largely avoided. “Alpha-1-Mobile” was well accepted, practical, and safe.
