X-chromosomale Hypophosphatämie: Wirksamkeit und Sicherheit von Burosumab

Bei der X-chromosomalen Hypophosphatämie handelt es sich um die häufigste erbliche Form der Rachitis. Diese geht mit einer erhöhten Sekretion des „Fibroblast Growth Factor 23“ (FGF23) einher, was zu einer Hypophosphatämie und in der Folge zu Osteomalazie und Fehlbildungen des Skelettsystems führt. Carpenter et al. haben nun bei erkrankten Kindern die Effekte des monoklonalen Antikörpers Burosumab untersucht.