Propensity-Score-Methoden zur Schätzung von Behandlungseffekten: Eine Chance für die rehabilitative Versorgungsforschung

Zusammenfassung

Die randomisierte kontrollierte Studie ist der Goldstandard zur Überprüfung der Wirksamkeit einer Intervention. Sie ermöglicht eine unverzerrte Schätzung des Behandlungseffekts, da die Zuweisung zu den Behandlungsarmen zufällig erfolgt und damit unabhängig von Patientenmerkmalen oder vorangehenden Maßnahmen der Patientenversorgung. Unterschiede im Zielkriterium können kausal auf die Behandlung zurückgeführt werden. In Beobachtungsstudien erfolgt die Zuweisung in Interventions- und Kontrollgruppe nicht zufällig. Die Zuweisung ist vielmehr mit Patientenmerkmalen assoziiert, für die eine Wirkung auf das Zielkriterium nicht ausgeschlossen werden kann. Effektschätzer aus Beobachtungsstudien müssen deshalb als verzerrt gelten. Methodische Ansätze, die den Propensity Score nutzen, berücksichtigen diese Gruppenunterschiede bei der Analyse von Beobachtungsdaten. Der Propensity Score ist die aufgrund beobachteter Variablen bedingte Wahrscheinlichkeit, die Behandlung zu erhalten. Mittels Propensity-Score-Matching können so balancierte Stichproben von behandelten und unbehandelten Personen gebildet werden. Zur Darstellung der Behandlungseffekte können dieselben absoluten Effektmaße genutzt werden wie in randomisierten kontrollierten Studien.

Abstract

The randomized controlled trial is the gold standard to validate the efficacy of an intervention. Randomized treatment assignment in intervention and control group independent of patient characteristics or previous measures of patient care allows one to estimate unbiased treatment effects. Differences in outcomes can be attributed causally to the treatment. In observational studies treatment assignment is not randomized in intervention and control group. Instead, the assignment is influenced by patient characteristics. This could lead to biased estimates of treatment effects. Statistical approaches based on the propensity score take into account the group differences in observational data. The propensity score is the probability of treatment assignment conditional on observed variables. By means of propensity-score-matching balanced samples of treated and control subjects can be formed. To express treatment effects, the same statistical approaches can be used as those in randomized controlled trials.

Schlüsselwörter

Randomisierte kontrollierte Studien - Beobachtungsstudien - Behandlungseffekte - rehabilitative Versorgungsforschung - Propensity-Score-Matching

Key words

randomized controlled trial - observational studies - average treatment effect - rehabilitation service research - Propensity-Score-Matching

• Literatur

• 1 Wirtz MA. Konfundierungen und Störfaktoren in rehabilitationswissenschaftlichen Beobachtungs- und Interventionsstudien. Rehabilitation 2017 efirst
• 2 Glasziou PP, Del Mar C, Salisbury J. Evidence-Based Practice Workbook. Oxford: BMJ Books; 2007
• 3 Gibis B, Gawlik C. Hierarchie der Evidenz. Die unterschiedliche Aussagekraft wissenschaftlicher Untersuchungen. Bundesgesundheitsbl 2001; 44: 876-882
• 4 Pfaff H, Kaiser C. Aufgabenverständnis und Entwicklungsstand der Versorgungsforschung. Bundesgesundheitsbl 2006; 49: 111-119
• 5 Fechtner S, Bethge M. Effects of rehabilitation aftercare on work participation in patients with musculoskeletal disorders: a propensity score-matched analysis. Int J Rehabil Res 2017; 41: 74-80
• 6 Fechtner S, Bethge M. Ambulant vs. stationär durchgeführte Rehabilitationen: Ergebnisse einer Propensity Score gematchten Analyse. Rehabilitation 2017; 56: 372-378
• 7 Lorenz E, Kopke S, Pfaff H. et al. Clusterrandomisierte Studien. Dtsch Arztebl Int 2018; 115: 163-168
• 8 Bethge M, Herbold D, Trowitzsch L. et al. Work status and health-related quality of life following multimodal work hardening: a cluster randomised trial. J Back Musculoskelet Rehabil 2011; 24: 161-172
• 9 Streibelt M, Bethge M. Effects of intensified work-related multidisciplinary rehabilitation on occupational participation: a randomized-controlled trial in patients with chronic musculoskeletal disorders. Int J Rehabil Res 2014; 37: 61-66
• 10 Meng K, Seekatz B, Roband H. et al. Intermediate and long-term effects of a standardized back school for inpatient orthopedic rehabilitation on illness knowledge and self-management behaviors: a randomized controlled trial. Clin J Pain 2011; 27: 248-257
• 11 Jäckel WH, Cziske R, Gerdes N. et al. Überprüfung der Wirksamkeit stationärer Rehabilitationsmaßnahmen bei Patienten mit chronischen Kreuzschmerzen: eine prospektive, randomisierte, kontrollierte Studie. Rehabilitation 1990; 29: 129-133
• 12 Hüppe A, Glaser-Möller N, Raspe H. Trägerübergreifendes Projekt zur Früherkennung von Rehabilitationsbedarf bei Versicherten mit muskuloskelettalen Beschwerden durch Auswertung von Arbeitsunfähigkeitsdaten: Ergebnisse einer randomisierten, kontrollierten Evaluationsstudie. Gesundheitswesen 2006; 68: 347-356
• 13 McKee M, Britton A, Black N. et al. Methods in health services research. Interpreting the evidence: choosing between randomised and non-randomised studies. BMJ 1999; 319: 312-315
• 14 Rothwell PM. External validity of randomised controlled trials: “to whom do the results of this trial apply?”. Lancet 2005; 365: 82-93
• 15 Black N. Why we need observational studies to evaluate the effectiveness of health care. BMJ 1996; 312: 1215-1218
• 16 Wirtz MA. Grundlegende Maßzahlen zur Analyse 2-stufiger Merkmalsausprägungen: Risiko, Odds, Logits, Relatives Risiko, Odds Ratio. Rehabilitation 2017; 56: 264-271
• 17 Imbens GW. Nonparametric estimation of average treatment effects under exogeneity: a review. Rev Econ Stat 2004; 86: 4-29
• 18 Lunceford JK, Davidian M. Stratification and weighting via the propensity score in estimation of causal treatment effects: a comparative study. Stat Med 2004; 23: 2937-2960
• 19 Rubin DB. Estimating causal effects of treatments in randomized and nonrandomized studies. J Educ Psychol 1974; 5: 688-701
• 20 Rosenbaum PR, Rubin DB. The central role of the propensity score in observational studies for causal effects. Biometrika 1983; 70: 41-55
• 21 Guo S, Fraser MW. Propensity score analysis: statistical methods and applications. Los Angeles: Sage Publications; 2010
• 22 Thoemmes FJ, West SG. The use of propensity scores for nonrandomized designs with clustered data. Multivariate Behav Res 2011; 46: 514-543
• 23 Austin PC. An introduction to propensity score methods for reducing the effects of confounding in observational studies. Multivariate Behav Res 2011; 46: 399-424
• 24 Muche R. Die logistische Regression - ein vielseitiges Analyseinstrument rehabilitationswissenschaftlicher Forschung. Rehabilitation 2008; 47: 56-62
• 25 Bethge M, Mattukat K, Fauser D. et al. Rehabilitation access and effectiveness for persons with back pain: the protocol of a cohort study (REHAB-BP, DRKS00011554). BMC Public Health 2017; 18: 22
• 26 Thoemmes FJ. Propensity score matching in SPSS (Januar 2012). Im Internet: https://arxiv.org/abs/1201.6385 Stand: 07.05.2018
• 27 Morgan SL, Todd JJ. A diagnostic routine for the detection of consequential heterogeneity of causal effects. Sociol Methodol 2008; 38: 231-281
• 28 Austin PC, Grootendorst P, Anderson GM. A comparison of the ability of different propensity score models to balance measured variables between treated and untreated subjects: a Monte Carlo study. Stat Med 2007; 26: 734-753
• 29 Deb S, Austin PC, Tu JV. et al. A review of propensity-score methods and their use in cardiovascular research. Can J Cardiol 2016; 32: 259-265
• 30 Kuss O, Blettner M, Börgermann J. Propensity Score – eine alternative Methode zur Analyse von Therapieeffekten. Dtsch Arztebl Int 2016; 113: 597-603
• 31 Vickers AJ, Altman DG. Analysing controlled trials with baseline and follow up measurements. BMJ 2001; 323: 1123-1124
• 32 Rubin DB. The design versus the analysis of observational studies for causal effects: parallels with the design of randomized trials. Stat Med 2007; 26: 20-36
• 33 Martens EP, de Boer A, Pestman WR. et al. Comparing treatment effects after adjustment with multivariable Cox proportional hazards regression and propensity score methods. Pharmacoepidemiol Drug Saf 2008; 17: 1-8
• 34 Cepeda MS, Boston R, Farrar JT. et al. Comparison of logistic regression versus propensity score when the number of events is low and there are multiple confounders. Am J Epidemiol 2003; 158: 280-287
• 35 Braitman LE, Rosenbaum PR. Rare outcomes, common treatments: analytic strategies using propensity scores. Ann Intern Med 2002; 137: 693-695
• 36 Heckman JJ. The scientific model of causality. Sociol Methodol 2005; 35: 1-97
• 37 Kutschmann M, Bender R, Grouven U. et al. Aspekte der Fallzahlkalkulation und Powerberechnung anhand von Beispielen aus der rehabilitationswissenschaftlichen Forschung. Rehabilitation 2006; 45: 377-384
• 38 Leyrat C, Seaman SR, White IR et al. Propensity score analysis with partially observed covariates: How should multiple imputation be used? Stat Methods Med Res 2017 962280217713032
• 39 Wirtz MA. Über das Problem fehlender Werte: Wie der Einfluss fehlender Informationen auf Analyseergebnisse entdeckt und reduziert werden kann. Rehabilitation 2004; 43: 109-115
• 40 Faller H. Intention-to-treat. Rehabilitation 2004; 43: 52-55
• 41 Saltychev M, Laimi K, Oksanen T. et al. Does perceived work ability improve after a multidisciplinary preventive program in a population with no severe medical problems – the Finnish Public Sector Study. Scand J Work Environ Health 2013; 39: 57-65
• 42 Streibelt M, Burger W, Nieuwenhuijsen K. et al. Effectiveness of graded return to work after multimodal rehabilitation in patients with mental disorders: a propensity score analysis. J Occup Rehabil 2018; 28: 180-189
• 43 Bethge M. Medizinisch-beruflich orientierte Rehabilitation. Rehabilitation 2017; 56: 14-21
• 44 Ilmarinen J. The Work Ability Index (WAI). Occup Med 2007; 57: 160
• 45 Neuderth S, Schwarz B, Gerlich C. et al. Work-related medical rehabilitation in patients with musculoskeletal disorders: the protocol of a propensity score matched effectiveness study (EVA-WMR, DRKS00009780). BMC Public Health 2016; 16: 804