Real-Life-Studie bestätigt Wirksamkeit von Lumacaftor-Ivacaftor

Die kausale Therapie der Mukoviszidose mit CFTR-Korrektoren stellt den Ionentransport im Epithel teilweise wieder her. In Phase-3-Studien profitierten Patienten > 12 Jahre, die eine homozygote Phe508-Mutation aufwiesen. Die Heterogenität positiver Effekte führte zu der Beobachtungsstudie, in der 845 Jugendliche und Erwachsene die Substanzen erhielten.

Fazit

Lumacaftor-Ivacaftor verbesserten die Lungenfunktion und den Ernährungsstatus signifikant. Patienten mit einer kontinuierlichen Einnahme benötigten seltener Antibiotika als vor dem Therapiebeginn. Die Ergebnisse verdeutlichten die Relevanz von Real-Life-Studien mit Mukoviszidose-Patienten, meinen die Autoren. Postmarketing-Analysen zeigten im Vergleich zu klinischen Studien oft eine reduzierte Lungenfunktion und weniger stabile Verläufe mit häufigeren Exazerbationen, so die Arbeitsgruppe.

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Article published online:
09 April 2020