Ist Omaveloxolone wirksam bei mitochondrialer Myopathie?

Mitochondriale Erkrankungen sind eine Gruppe von klinisch und genetisch äußerst heterogenen Krankheitsbildern. Die zugrundeliegenden Gendefekte führen meist zu einer beeinträchtigten Funktion der mitochondrialen Atmungskette mit verminderter Energiegewinnung und vermehrtem Anfall reaktiver Sauerstoff-Spezies. Entsprechend sind Gewebe mit hohem Energiebedarf besonders betroffen, insbesondere Gehirn, Sinnesepithelien, Herz und Skelettmuskel. Die Muskelbeteiligung kann sich als Belastungsintoleranz oder als manifeste Muskelschwäche äußern. Eine effektive Therapie steht bislang nicht zur Verfügung.

In der vorliegenden Studie wurde geprüft, ob Omaveloxolone sicher und wirksam in der Behandlung mitochondrialer Myopathien ist. Es handelt sich hierbei um eine semi-synthetische Substanz, die, ähnlich wie körperliches Training, zu einer starken Aktivierung des körpereigenen Transkriptions-Faktors Nrf2 (nuclear factor erythroid 2-like 2) führt und darüber antioxidative, zytoprotektive und antiinflammtorische Wirkungen entfaltet. Zudem regt die Nrf2-Aktivierung den mitochondrialen Stoffwechsel und die mitochondriale Biogenese an. Aus diesen Gründen war Omaveloxolone ein geeigneter Kandidat zur klinischen Prüfung an Menschen mit mitochondrialer Myopathie.

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Article published online:
13 October 2020