Zusammenfassung
Hintergrund Die Chronische Myeloische Leukämie (CML) repräsentiert nur 2–3% der pädiatrischen Leukämien. Sie wird meist in chronischer Phase (CML-CP) diagnostiziert und schreitet unbehandelt zur akzelerierten (CML-AP) und schließlich akut lebensbedrohlichen Blastenphase (CML-BP) fort. Anders als bei anderen Leukämieformen erfolgt in CML-CP keine intensive Chemotherapie, sondern auf unbestimmte Dauer eine Therapie mit oralen Medikamenten, den Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI). Diese kann mit allgemeinen und entwicklungsspezifischen Nebenwirkungen assoziiert sein. Die Seltenheit der pädiatrischen CML limitiert die Erfahrung bei der Festlegung des Grades der Behinderung (GdB) durch die Behörden.
Methoden Es erfolgte eine Fragebogen-Erhebung zu den Abläufen bei Antragsstellung für einen Schwerbehindertenausweis.
Resultate 34/70 Patienten (49%; medianes Alter 11 J, Bereich 3–17 J; CML-CP/-AP/-BP: N= 28/3/3 Patienten) beantworteten die Fragen. Die mediane TKI-Therapiedauer betrug 33 Monate (Bereich 4–163 Mon.), wobei 24/34 Patienten (71%) Nebenwirkungen berichteten. 5/34 Patienten (15%) hatten keinen Behindertenausweis beantragt. In CML-BP wurde ein GdB 100 allen und in CML-AP 2 von 3 Patienten bewilligt; dem 3. Patienten wurde GdB 60 zugestanden. Bei den 21 Patienten in CML-CP variierte der bewilligte GdB von 20–100; 9/28 Patienten (32%) erhielten GdB 50. Das Merkzeichen H (hilflos) wurde bei 5/28 Patienten (18%) in CML-CP bewilligt.
Fazit Verglichen mit anderen pädiatrischen Malignomen lässt die große Spannbreite des GdB bei CML-CP auf eine Unsicherheit bei der Einschätzung der Einschränkungen durch die Erkrankung und Therapie schließen. Vorgaben bei Erwachsenen mit CML bieten nur wenig Orientierung, da sich bei pädiatrischen Patienten auch häufig entwicklungsspezifische Nebenwirkungen ergeben.
Abstract
Background CML comprises only 2–3% of all diagnosed pediatric leukemias. Mostly diagnosed in chronic phase (CML-CP), the disease progresses without treatment to accelerated phase (CML-AP) and finally to life-limiting blastic phase (CML-BP). Contrasting the therapy of other leukemia types, CML-CP is not treated by intense chemotherapy but with oral drugs -termed tyrosine kinase inhibitors (TKI)- for an unlimited duration. This therapy may be associated with general and developmental-specific side effects. The rarity of pediatric-CML is limiting the experience in assessment of the disability rating (DR) as an administrative health authority procedure.
Methods A questionnaire was sent out evaluating the procedures and results associated with the application of a disabled person’s pass.
Results 34 out of 70 patients (49%; median age 11 yrs., range 3–17 yrs.; CML-CP/-AP/-BP: N= 28/3/3) replied to the questionnaire. Median duration of TKI therapy was 33 months (range 4–163) and associated in 71% (24/34) of the patients with side effects. 5/34 (15%) patients did not apply for a pass. DR 100 was assigned to all patients with CML-BP and to 2/3 patients with CML-AP; the 3rd patient was assigned DR 60. In the 21 patients with CML-CP the assigned DR varied from 20–100; 9/28 patients (32%) were assigned to DR 50. Special identifier label H (helpless) was assigned to 5/28 patients (18%) with CML-CP.
Conclusion Compared to other pediatric malignancies, the broad range of DR in CML-CP points to unsureness when assessing the limitations exerted by the disease and its therapy. Guidelines for adults with CML offer little orientation only as pediatric patients frequently suffer from developmental-specific side effects.
Schlüsselwörter
Chronische Myeloische Leukämie - Grad der Behinderung - Pädiatrische CML - TKI-Nebenwirkungen
Key words
Chronic Myeloid Leukemia - Pediatric CML - disability rating - TKI side Effects
