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Pädiatrie up2date 2020; 15(04): 290-291
DOI: 10.1055/a-1267-0254
Studienreferate

Achondroplasie: Vosoritid beschleunigt Wachstum

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Die Achondroplasie beruht auf Mutationen des Fibroblast Growth Factor Receptor 3-(FGFR3-)Gens, die zu einer gestörten enchondralen Ossifikation führen. Effektive Therapien gegen den Kleinwuchs existieren bislang nicht. Mit Vosoritid, einem Analogon des C-Typ natriuretischen Peptids, steht nun möglicherweise ein solcher Wirkstoff zur Verfügung, wie eine internationale Studie zeigt.

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Article published online:
02 December 2020

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