Die spinale Muskelatrophie (SMA) Typ I tritt innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auf, verläuft rasch progredient und die Betroffenen versterben meistens innerhalb der ersten 2 Lebensjahre. Mit Nusinersen steht mittlerweile ein wirksamer Arzneistoff zur Verfügung, der die motorische Funktion verbessert und das Sterberisiko senkt. Ein US-Forscherteam beschäftigte sich nun mit der Frage der Kosteneffektivität dieser Behandlungsoption.
