MRT-Befunde bei neuronaler Ceroidlipofuszinose

Die neuronalen Ceroidlipofuszinosen (NCL) stellen die häufigste Gruppe neurodegenerativer Erkrankungen im Kindesalter dar. Die amerikanische Arzneimittelbehörde hat kürzlich ein neues Medikament zur Behandlung der NCL2 zugelassen, und auch zur Gentherapie bei NCL3 und NCL6 laufen derzeit klinische Studien. Entscheidend für eine erfolgreiche Therapie ist eine frühzeitige Diagnose und Typisierung der NCL, z. B. über eine MRT-Untersuchung.

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Artikel online veröffentlicht:
04. Dezember 2021