Covid-19: Twinmethode zum Nachweis der Real-World Effectiveness (RWE) unter Alltagsbedingungen

Zusammenfassung

Die positive Seite der Covid-19-Pandemie ist die Stimulation von Innovationen. Als Beispiel diskutieren wir das Pragmatic Controlled Trial (PCT), eine Twinstudie, mit der die Real-World Effectiveness (RWE) von Gesundheitsleistungen unter den nicht standardisierten Bedingungen des Versorgungsalltags bestätigt werden kann. Der Nachweis der RWE kann generell für Gesundheitsleistungen mit bedingter Zulassung bedeutend werden. Das PCT verwendet das Bayes-Prinzip anstelle einer Randomisierung. Es ermöglicht die Versorgung unter nicht standardisierten Alltagsbedingungen und die unverzerrte Evaluation unter standardisierten Bedingungen. Letztere wird durch die Beschreibung der endpunkt-spezifischen Risiken jedes individuellen Patienten und durch die Klassifikation der Interventionen in einer nicht-experimentellen, aber risiko-stratifizierten und kontrollierten Studie gewährleistet. Patienten erwarten eine zeitnahe Lösung ihrer Gesundheitsprobleme. Bisher verlangt die Wissenschaft vor der Zulassung einer Innovation hinreichend fundierte Versuchsergebnisse. Die Covid-19-Pandemie hat gezeigt, dass die Forderung nach sofortiger und bestmöglicher Versorgung durch die bedingte Zulassung eines neuen Versorgungsprinzips erfüllt werden kann. Mit dem PCT beschreiben wir ein Verfahren, mit dem nach einer bedingten Zulassung die noch ausstehenden Daten erhoben werden können, um den Zulassungsprozess erfolgreich abzuschließen.

Abstract

The positive side of the Covid-19 pandemic is that it has provided a stimulation for innovations. As an example, we discuss the Pragmatic Controlled Trial (PCT), a twin study that can be used to confirm the real-world effectiveness (RWE) of health services under the non-standardized conditions of everyday care. Proof of the RWE could generally be important for health services with conditional approval. The PCT uses the Bayesian principle instead of randomization. It enables care under non-standardized everyday conditions and, by describing the endpoint-specific risks of each individual patient and by classifying the interventions, creates an unbiased evaluation in a non-experimental, but risk-stratified and controlled study. Patients expect a timely solution to their health problems. Until now, science has required sufficiently well-founded results before approving an innovation. The Covid-19 pandemic has shown that the demand for immediate and best possible care can be met through the conditional approval of a new care principle. With the PCT, we describe a procedure with which, after conditional approval, the missing data can be collected in order to successfully complete the approval process.

Schlüsselwörter

Wirksamkeit - Twinstudie - Covid-19 - Pandemie - Bedingte Zulassung

Keywords

Real-World Evidence - Real-World Effectiveness - Twin study - Outcomes - Conditional approval

Publikationsverlauf

Artikel online veröffentlicht:
23. Juni 2022

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