Management, vaccination status and COVID-19 morbidity of patients with Gaucher disease in Germany during the COVID-19 pandemic

Claus Niederau; Claudia Regenbogen; Hans-Martin Fruehauf; Martin Merkel; Athanasia Ziagaki; Eugen Mengel; Christoph Baerwald; Nicole Muschol; Christian Staufner; Christina Lampe; Anton Gillessen; Jan Philipp Koehler; Stephan vom Dahl

doi:10.1055/a-1821-9009

Zeitschrift für Gastroenterologie, Table of Contents

Z Gastroenterol 2023; 61(04): 375-380
DOI: 10.1055/a-1821-9009

Originalarbeit

Management, vaccination status and COVID-19 morbidity of patients with Gaucher disease in Germany during the COVID-19 pandemic

Behandlung, Impfstatus und COVID-19-Morbidität von Patienten mit Morbus Gaucher in Deutschland während der SARS-CoV2-Pandemie

Claus Niederau

¹Postfach 10 12 03, Oberhausen, Germany

,

Claudia Regenbogen

²Department of Nephrology, Technical University of Munich, School of Medicine, München, Germany (Ringgold ID: RIN155892)

,

Hans-Martin Fruehauf

³Klinik f. Innere Medizin und Geriatrie, AMEOS Klinikum St. Marien, Oberhausen, Germany

,

Martin Merkel

⁴Endokrinologikum, Hamburg, Germany

,

Athanasia Ziagaki

⁵Medizinische Klinik f. Endokrinologie und Stoffwechselmedizin, Charité Campus Virchow, Berlin, Germany

,

Eugen Mengel

⁶Clinical Science for LSD, SphinCS, Hochheim, Germany

,

Christoph Baerwald

⁷Klinik f. Endokrinologie, Nephrologie und Rheumatologie, Universitätsklinikum Leipzig, Leipzig, Germany (Ringgold ID: RIN39066)

,

Nicole Muschol

⁸Department of Pediatrics, International Center for Lysosomal Disorders (ICLD), University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany (Ringgold ID: RIN37734)

,

Christian Staufner

⁹Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Heidelberg, Germany

,

Christina Lampe

¹⁰Zentrum für seltene Erkrankungen Gießen (ZSEGI), Abteilung Kinderneurologie, Sozialpädiatrie u. Epileptologie. Zentrum Kinderheilkunde u. Jugendmedizin, Univ.-Klinikum Giessen/Marburg; Standort Giessen, Giessen, Germany

,

Anton Gillessen

¹¹Klinik für Innere Medizin, Herz-Jesu-Krankenhaus Hiltrup GmbH, Münster-Hiltrup, Germany

,

Jan Philipp Koehler

¹²Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie, Universitätsklinikum Düsseldorf, Düsseldorf, Germany (Ringgold ID: RIN39064)

,

Stephan vom Dahl

¹²Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie, Universitätsklinikum Düsseldorf, Düsseldorf, Germany (Ringgold ID: RIN39064)

› Author Affiliations

Abstract

Background Continuation of standard management of Gaucher disease (GD) has been challenging during the COVID-19 pandemic, resulting in infrequent/missed infusions and follow-up appointments. Little data are available on the consequences of these changes and on the SARS-CoV-2 vaccinations in German GD patients.

Methods A survey with 22 questions about GD management during the pandemic was sent to 19 German Gaucher centres. It was answered by 11/19 centres caring for 257 GD patients (almost ¾ of the German GD population); 245 patients had type 1 and 12 had type 3 GD; 240 were ≥ 18 years old.

Results Monitoring intervals were prolonged in 8/11 centres from a median of 9 to 12 months. Enzyme replacement therapy (ERT) was changed to home ERT in 4 patients and substituted by oral substrate reduction therapy (SRT) in 6 patients. From March 2020 to October 2021, no serious complications of GD were documented. Only 4 SARS-CoV-2 infections were reported (1.6%). Two infections were asymptomatic and two mild; all occurred in adult type 1, non-splenectomized patients on ERT. Vaccination rate in adult GD was 79.5% (95.3% mRNA vaccines). Serious vaccination complications were not reported.

Conclusions The COVID-19 pandemic has lowered the threshold for switching from practice- or hospital-based ERT to home therapy or to SRT. No major GD complication was documented during the pandemic. Infection rate with SARS-CoV-2 in GD may rather be lower than expected, and its severity is mild. Vaccination rates are high in GD patients and vaccination was well tolerated.

Zusammenfassung

Hintergrund Kontrolle und Therapie der Gaucher-Krankheit („Gaucher disease“ [GD]) während der COVID-19-Pandemie waren eine Herausforderung, die mit Veränderungen der Infusions- und Kontrollintervalle einherging. Über die Art dieser Veränderungen, Impfstatus und COVID-19-Morbidität bei Gaucher-Patienten im deutschen Sprachraum liegen kaum Daten vor.

Methode Eine Umfrage mit 22 Fragen zum GD-Management während der Pandemie wurde an 19 deutsche Gaucher-Zentren verschickt. Sie wurde durch 11/19 Zentren beantwortet, die 257 GD-Patienten (etwa ¾ der deutschen GD-Population) betreuen; 245 Patienten hatten GD Typ 1 und 12 Typ 3; 240 Patienten waren ≥ 18 Jahre alt.

Ergebnisse Die Überwachungsintervalle wurden in 8/11 Zentren von einem Median von 9 auf 12 Monate verlängert. Die Enzymersatztherapie (ERT) wurde bei 4 Patienten auf Heiminfusionstherapie umgestellt und bei 6 Patienten durch eine orale Substratreduktionstherapie (SRT) ersetzt. Von März 2020-Oktober 2021 wurden keine schwerwiegenden Komplikationen dokumentiert. Es wurden 4 SARS CoV-2-Infektionen gemeldet (1,6 %). 2 Infektionen verliefen asymptomatisch, 2 wiesen einen milden Verlauf auf; alle traten bei erwachsenen, nicht splenektomierten Patienten vom Typ 1 auf, die mittels ERT behandelt wurden. Die Durchimpfungsrate bei erwachsenen GD-Patienten betrug 79,5 % (95,3 % mRNA-Impfstoffe). Schwerwiegende Impfkomplikationen wurden nicht gemeldet.

Schlussfolgerung Die COVID-19-Pandemie hat die Schwelle für die Umstellung von einer parenteralen praxis- oder krankenhausbasierten ERT auf eine Heimtherapie oder auf eine orale SRT gesenkt. Während der Pandemie wurden keine schwerwiegenden primär GD-assoziierten Komplikationen dokumentiert. Die Infektionsrate mit SARS-CoV 2 bei GD ist niedriger als erwartet und der Schweregrad ist gering. Die Impfraten sind bei GD-Patienten hoch und die Impfungen wurden gut vertragen.

Schlüsselwörter

Morbus Gaucher - COVID-19 - Angeborene Stoffwechselstörung

Keywords

Morbus Gaucher - COVID-19 - Inborn Error of metabolism

Full Text

References

References
1 World Health Organization. Accessed February 12, 2020 at: http://www.who.int/dg/speeches/detail/who-director-general-s-remarks-at-the-media-briefing-on-2019-nov-on-11-february-2020
2 https://coronavirus.jhu.edu/map.html
3 Marshall H. Chin. Uncomfortable truths – what Covid-19 has revealed about chronic disease care in America. N Engl J Med 2021; 385: 1633-1635
4 Mistry PK, Lopez G, Schiffmann R. et al. Gaucher disease: Progress and ongoing challenges. Mol Genet Metab 2017; 120: 8-21
5 Cappellini MD, Barbatob A, Carubbi F. et al. Impact of SARS-CoV-2 infection on Gaucher disease patients in Italy. Mol Gen Metabol 2020; 132: S23-S24
6 Sechi A, Macor D, Valent S. et al. Impact of COVID-19 related healthcare crisis on treatments for patients with lysosomal storage disorders, the first Italian experience. Mol Genet Metab 2020; 130: 170-171
7 Zimran A, Szer J, Revel-Vilk S. Impact of Gaucher disease on COVID-19. Intern Med J 2020; 50: 894-895
8 Andrade-Campos M, Escuder-Azuara B, de Frutos LL. et al. Direct and indirect effects of the SARS-CoV-2 pandemic on Gaucher Disease patients in Spain: Time to reconsider home-based therapies?. Blood Cells Mol Dis 2020; 85: 102478
9 Fierro L, Nesheiwat N, Naik H. et al. Gaucher disease and SARS-CoV-2 infection: Experience from 181 patients in New York. Mol Genet Metab 2021; 132: 44-48
10 Pal S, Bhatia S, Bijarnia-Mahay S. et al. Challenges in chronic genetic disorders: lessons from the COVID-19 pandemic. Indian Pediatr 2021; 58: 391-392
11 Kristal E, Pode-Shakked B, Hazan G. et al. The effects of the COVID-19 pandemic on patients with lysosomal storage disorders in Israel. Orphanet J Rare Dis 2021; 16: 379
12 Doederlein Schwartz IV, Randon DN. et al. SARS-CoV-2 pandemic in the Brazilian community of rare diseases: A patient reported survey. Am J Med Genet C Semin Med Genet 2021; 187: 301-311
13 https://www.seltenekrankheiten.de/krankheitsbilder/morbus-gaucher-vielfaeltige-symptome-erschweren-die-diagnose7
14 Statistisches Bundesamt. Accessed October 24, 2021 at: http://www.destatis.de
15 Accessed October 22, 2021 at: https://de.statista.com/statistik/daten/studie/1197550/umfrage/impfungen-gegen-das-coronavirus-nach-hersteller/
16 RKI. Accessed October 21, 2021 at: www.rki.de
17 Accessed October 25, 2021 at: https://de.statista.com/statistik/daten/studie/1147628/umfrage/umfrage-zur-corona-impfbereitschaft-in-deutschland/
18 Hamiel U, Kurolap A, Cohen IJ. et al. Experts' views on COVID-19 vaccination and the impact of the pandemic on patients with Gaucher disease. Br J Haematol 2021; 195: e135-e137
19 Elstein D, Giugliani R, Muenzer J. et al. Impact of the COVID-19 pandemic on the standard of care for patients with lysosomal storage diseases: A survey of healthcare professionals in the Fabry, Gaucher, and Hunter Outcome Survey registries. Mol Genet Metab Rep 2021; 28: 100788
20 Elmonem MA, Belanger-Quintana A, Bordugo A. et al. The impact of COVID-19 pandemic on the diagnosis and management of inborn errors of metabolism: A global perspective. Mol Genet Metab 2020; 131: 285-288
21 Fdil N, Es-said S, Karima L. et al. The lysosomal storage diseases: a promising axis for future COVID-19 future therapies. Am J Biomed Sci Res 2020; 10: 6
22 Ginns EI, Ryan E, Sidransky E. Gaucher disease in the COVID-19 pandemic environment: The good, the bad and the unknown. Mol Genet Metab 2021; 132: 213-214
23 Narayanan P, Nair S, Balwani M. et al. The clinical spectrum of SARS-CoV-2 infection in Gaucher disease: Effect of both a pandemic and a rare disease that disrupts the immune system. Mol Genet Metab 2021;
24 Accessed October 24, 2021 at: https://covid19.who.int
25 Fiumara A, Lanzafame G, Arena A. et al. COVID-19 pandemic outbreak and its psychological impact on patients with rare lysosomal diseases. J Clin Med 2020; 9: 2716
26 Mistry P, Balwani M, Barbouth D. et al. Gaucher disease and SARS-CoV-2 infection: Emerging management challenges. Mol Genet Metab 2020; 130: 164-169
27 Gaucher Gesellschaft Deutschland e. V. (GGD). Accessed October 22, 2021 at: https://www.ggd-ev.de/wp-content/uploads/Positionspapier-von-LysoNET-und-Gaucher-Gesellschaft-Deutschland-zur-Priorisierung-bei-der-COVID-19-Impfung.pdf
28 European Working Group on Gaucher Disease & International Gaucher Alliance. Vaccination program for COVID-19 in patients with Gaucher disease. 2021 Accessed October 22, 2021 at: www.nhs.uk
29 British Inherited Metabolic Disease Group. Frequently asked questions about the vaccination programme for COVID-19. 2021
30 The National Gaucher Foundation. COVID-19 vaccine information for Gaucher patients. National Gaucher Foundation. 2021 Accessed October 24, 2021 at: https://www.gaucherdisease.org/coronavirus-vaccine-information/
31 Balwani M, Barboth DS, Burrow TA. et al. Information regarding COVID-19 vaccines for patients with Gaucher Disease. 2021 Accessed October 25, 2021 at: https://www.gauchercommunity.org/wp-content/uploads/2021/01/GD-and-Covid-vaccines-1–11–21.pdf
32 European Working Group on Gaucher Disease (EWGGD). 2020 Accessed October 21, 2021 at: https://www.ewggd.com/wp-content/uploads/2020/10/Statement-on-Home-Therapy.pdf

Supplementary Material

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