Gentherapie bei myotubulärer Myopathie auf dem Prüfstand

Eine X-chromosomal-rezessiv vererbte myotubuläre Myopathie (engl. X-linked myotubular myopathy, XLMM) beruht auf Mutationen im Gen MTM1 für die Phosphatase Myotubularin. Bislang gibt es keine zugelassene Therapie für diese lebensbedrohliche Muskelerkrankung, die meist Jungen betrifft. Resamirigen bilparvovec benutzt einen Adenovirus-Vektor Serotyp 8, um humanes MTM1 zu transduzieren.

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Article published online:
18 April 2024