Anhaltende hämolytische Anämie und Mangel an oralen Medikamenten stellen in
der Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie
(PNH), die eine Anti-C5-Therapie oder keine Komplementinhibitoren erhalten
haben, eine Herausforderung dar. R. Peffault de Latour und Kollegen widmeten
sich nun Iptacopan. Mit diesem ersten oralen Faktor-B-Inhibitor konnte
nachweislich eine Verbesserung der Hämoglobinwerte erzielt werden.
