Themen – Stellungnahme zur Nutzenbewertung von Maralixibat (Neues Anwendungsgebiet: Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), ≥ 3 Monate)

Stellungnahme zu allgemeinen Aspekten

PFIC ist ein seltenes, aber sehr ernstes Krankheitsbild unterschiedlicher genetischer Ursache, für das es, außer durch eine Lebertransplantation, keinen zufriedenstellenden Therapieansatz gibt. Maralixibat und auch der andere Inhibitor der ilealen Gallensäuretransporter (ileal bile acid transporter, IBAT) Odevixibat, greifen einen wesentlichen Punkt der Pathophysiologie an, nämlich die Aufnahme der Gallensäuren im terminalen Ileum, und können durch die Hemmung der Gallensäurerückresorption den Gallensäurepool im Körper der Patienten reduzieren, was insbesondere die subjektiv unangenehmsten Aspekte der Erkrankung, den oft quälenden Juckreiz, reduzieren kann. Der Zusatznutzen in der Therapie von PFIC-Patienten ist in der sorgfältig durchgeführten randomisierten Studie insbesondere hinsichtlich der subjektiven Aspekte Juckreiz, Schlafqualität und Lebensqualität überzeugend belegt.

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Article published online:
10 January 2025