Zur Behandlung der Fibrodysplasia ossificans progressiva mit »Diphosphonat« (EHDP)

Zusammenfassung

Ein sechsjähriger Knabe, der an Fibrodysplasia ossificans progressiva im Stadium der schubweisen Progression leidet, wurde nach erfolglosen Versuchen, das Fortschreiten der Krankheit mit hohen Dosen Cortison und Azathioprin aufzuhalten, mit Aethyl-1-hydroxy-1,1-diphosphonat (EHDP) behandelt. Die Dosis betrug anfangs täglich zweimal 100 mg, nach 4 Wochen dreimal 100 mg oral. Nach vierwöchiger Behandlung begann das Nagelwachstum an Fingern und Zehen, das bis dahin völlig sistiert hatte, wieder einzusetzen. Die Schwellungen an Kopf, Nacken und Rücken nahmen zwar zunächst noch zu, bildeten sich dann aber bald ohne Hinterlassung von Indurationen zurück. Neue Verkalkungen und Verknöcherungen haben sich seitdem - inzwischen sind 9 Monate vergangen - nicht mehr entwickelt. Nennenswerte Nebenwirkungen traten nicht auf.

Summary

A six-year-old boy with progressive fibrodysplasia ossificans in the progression stage in bouts was given ethyl-1-hydroxy-1,1-diphosphonate (EHDP), because high doses of cortisone and azathioprine had failed to arrest progression of the disease. At first the dose of EHDP was 100 mg twice daily, increased to 100 mg three times daily after four weeks. After four weeks nail growth of fingers and toes, which had completely ceased, started again. Swellings on the head, neck and back at first continued to grow but then regressed without leaving any indurations. No further calcifications and ossifications have developed since, now nine months having elapsed. There have been no significant side effects.