Zulassung und Erstattung von Orphan Drugs im internationalen Vergleich

Zusammenfassung

Zielsetzung: Untersuchung der verschiedenen Anreizsysteme, die die Zulassung und die Erstattung von Orphan Drugs erleichtern sollen.

Methode: Vergleich der besonderen Berücksichtigung von Orphan Drugs bei der Marktzulassung, im Rahmen der gesundheitsökonomischen Evaluation, bei Erstattungsentscheidungen und im Umgang mit Off-Label- und Compassionate-Use in Australien, Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Kanada, den Niederlanden, der Schweiz und den USA. Um eine fundierte und aktuelle Übersicht wiedergeben zu können, dienten neben der verfügbaren – oft grauen – Literatur, Experteninterviews.

Ergebnisse: Vergleicht man die Gesetzgebungen der analysierten Länder, wird deutlich, dass EU und USA den Pharmafirmen die größten finanziellen Anreize für die Entwicklung von Orphan Drugs bieten, während Australien und die Schweiz tendenziell von den bestehenden Anreizen und Regularien in anderen Ländern profitieren. Bei der gesundheitsökonomischen Evaluation von Orphan Drugs ist erkennbar, dass – obwohl nicht in allen Ländern explizit ausgewiesen – Orphan Drugs aus den üblicherweise angewendeten Bewertungsschemata herauslöst werden. Bei der Erstattung existieren für Orphan Drugs, neben der Möglichkeit der Vergütung über die regulären Leistungssysteme, in allen Ländern Sonderregelungen. Trotz der anfallenden hohen Tages-Therapiekosten bei seltenen Erkrankungen, scheint der Zugang zumeist gewährleistet zu sein. Eine Ausnahme bilden die USA. Aufgrund der hohen Preise von Orphan Drugs ist mit der dortigen 5%-igen Zuzahlung eine entscheidende Einschränkung des Zugangs zu Arzneimitteln verbunden.

Schlussfolgerung: Die Anwendung gesonderter Bewertungskriterien und Vergütungsmaßnahmen fördert einerseits Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs, andererseits entstehen hohe Opportunitätskosten, da gesamtgesellschaftlich hoher Aufwand für eine Patientenminderheit betrieben wird. Eine mögliche Lösung für diese moralische Zwangslage stellen die Anwendung der „Rule of Rescue” oder „No Cure, No Pay” Initiativen dar.

Abstract

Background: This paper analyses schemes to promote the authorisation of and reimbursement for orphan drugs.

Methods: 8 countries – Australia, Canada, Germany, Great Britain, France, Netherlands, Switzerland, USA – were studied to compare specific regulations for orphan drugs regarding drug admission, health technology assessment (HTA), decision-making for reimbursement, and off-label and compassionate use. Information was obtained by reviewing published and grey literature. Expert interviews were also conducted.

Results: The comparison of orphan drug legislation reveals that the EU and the USA offer the greatest incentives for the development of orphan drugs, whereas there is a tendency for Australia and Switzerland to profit from incentives in other countries. Although not explicitly stated, economic evaluation of orphan drugs takes the special circumstances for orphan drugs into account. In addition to common reimbursement practices, special schemes or programmes for the reimbursement of high-priced orphan drugs exist in all countries that were analysed. Therefore access to orphan drugs seems to be warranted. However, due to co-payments of 5%, the USA may form an exception.

Conclusion: On the one hand, the use of special criteria for drug admission, HTA, and reimbursement promotes R&D for orphan drugs. On the other hand, high opportunity costs arise, because huge efforts are made for a minority of patients. A solution for this moral dilemma may be the application of “rule of rescue” or of “no cure, no pay” programmes.

Schlüsselwörter

Orphan Drugs - seltene Erkrankungen - ökonomische Evaluation - Erstattung - Entscheidungsfindung

Key words

orphan drugs - rare diseases - economic evaluation - legislation - reimbursement - decision-making

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