Chronische Immunthrombozytopenie – Plättchenzahl langfristig stabilisieren

Eine chronische idiopathische thrombozytopenische Purpura (ITP) kann mit einer erhöhten Blutungsneigung einhergehen, wobei besonders bei sehr niedriger Thrombozytenzahl (10 000–20 000 pro μl) die Blutungen auch lebensbedrohlich sein können. Paul Imbach und Mark Crowther diskutieren anhand eines Fallbeispiels die Rolle von Thrombopoietinrezeptor-Agonisten (TRA) zur Behandlung der ITP.
N Engl J Med 2011; 365: 734–741

Eine 26-jährige Frau mit einer ITP seit dem 11. Lebensjahr (meist < 10 000 Thrombozyten / μl) und Blutungen meist nur im Zusammenhang mit der Menstruation, aber mit der Folge einer Anämie, hatte auf Glukokortikoide nicht und auf Immunglobuline nur vorübergehend angesprochen. Auch eine 1-malige Gabe von Cyclosporin, ein Zyklus mit 4 Dosen Rituximab und eine Splenektomie blieben ohne Erfolg. Die Therapie mit einem TRA resultierte in einem Anstieg der Thrombozytenzahl auf 50 000–200 000 pro μl und einer Normalisierung der Menstruationsblutung sowie – nach Eisentherapie – auch der Hämoglobin- bzw. Ferritinspiegel.

Die Autoren diskutieren in ihrem Beitrag die Möglichkeiten der Langzeittherapie, die in den USA zunächst auch eine Kostenfrage ist, weil nicht alle Patienten einen solche Kosten deckenden Versicherungsschutz haben. Sie empfehlen die Fortführung der TRA-Therapie unter regelmäßiger Knochenmarkkontrolle, um frühzeitig eine mögliche Knochenmarkfibrose entdecken zu können. Eine regelmäßige Kontrolle ist auch wegen des erhöhten Thromboserisikos wichtig, das allerdings auch ohne TRA-Gabe bei ITP erhöht ist. Empfohlen wird die Titration der TRA-Dosis anhand der Thrombozytenzahl mit dem Ziel einer möglichst geringen Dosis zum Erreichen einer Plättchenzahl von mehr als 50 000 / μl.

Bei der idiopathischen thrombozytopenischen Purpura, kommt es zu einer diffusen Vermehrung überwiegend kleiner Megakaryozyten und deren Vorstufen. Im Bild: Knochenmarkhistologie mit Giemsa-Färbung (Quelle: Thiemes Innere Medizin, hrsg. von Alexander, Daniel, Diener et al., Thieme Verlag Stuttgart, 1999).

Auch eine intermittierende Therapie kann mit der Patientin diskutiert werden, da ihre Blutungskomplikation zyklisch auftritt – allerdings mit dem Hinweis auf eine mangelnde Evidenzlage für eine solche Maßnahme. Zudem ist zu beachten, dass beim abrupten Absetzen des TRA Romiplostim die Thrombozytenzahl überschießend abfallen kann.

Wichtig ist bei der Behandlung einer jungen Patientin der Hinweis auf die Notwendigkeit einer effektiven Verhütung. Im Falle eines Kinderwunschs sollte auf die sorgfältige Familienplanung in Zusammenarbeit mit einem Spezialisten hingewiesen werden. Auch darf in der Aufklärung der Hinweis nicht fehlen, dass es sich bei der TRA-Therapie nicht um eine Akuttherapie handelt und deshalb bei schweren Blutungen umgehend ein Arzt aufzusuchen ist.