Benefit Assessment of Pharmaceutical Products – a Critical Appraisal of Applied Methods

Abstract

Scientists and politicians in all health care systems have not yet been able to agree on a uniformly accepted definition of the benefit of pharmaceutical products. Even if we cannot solve the problem we may contribute to understand it. To this end, we have compiled the methods used in various scientific disciplines to describe benefit and built a theoretical framework for these methods. The framework includes the aims, the subject matter measured, and the risks of a measurement as well as a possible sequence for the application of the methods as part of the benefit assessment. It includes six steps. Each of these steps contributes specific information to the benefit assessment. Because it is impossible to apply all of these steps and methods under real world conditions a sensible selection has to be made on which methods to consider or disregard. We assume that this selection depends on the selected objectives and the selection of objectives depends on values such as justice or utility. Consequently we propose to address as a first step the discussion about values before objectives can be defined and appropriate tools can be selected.

Zusammenfassung

Wissenschaftler und Politiker aller Gesundheitssysteme konnten noch keine allgemein akzeptierte Definition des Nutzens pharmazeutischer Produkte finden. Auch wenn wir das Problem nicht lösen können, könnten wir zu dessen Verständnis beitragen. Dazu haben wir die Methoden, die von verschiedenen wissenschaftlichen Disziplinen zur Beschreibung des Nutzens verwendet werden, zusammengestellt und für diese ein theoretisches Bezugssystem konstruiert. Dieses System beinhaltet die Ziele, die gemessenen Zielkriterien, die Risiken der Messung sowie als mögliche Konsequenz die Anwendung der Methoden als Teil der Nutzenbewertung. Jeder der sechs Schritte trägt spezifische Informationen zur Nutzenbewertung bei. Da die Anwendung aller dieser Schritte und Methoden unter Alltagsbedingungen nicht realisiert werden kann, ist eine sensible Auswahl der berücksichtigten Methoden zu treffen. Wir gehen davon aus, dass diese Auswahl von den gewählten Zielen und die Wahl der Ziele von Werten wie Gerechtigkeit und Nutzen abhängen. Deshalb schlagen wir vor, als ersten Schritt eine Diskussion über Werte zu führen, bevor die Ziele definiert und die angemessenen Instrumente ausgewählt werden.

Key words

benefit - utility - conjoint analysis - analytical hierarchy process - meta-analysis - structural equation model

Schlüsselwörter

Benefit - Nutzen - Conjoint Analysis - Analytischer Hierarchieprozess - Meta-Analyse - Strukturgleichungsmodell

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