Systemische Sklerodermie – Untersuchung zur nicht myeloablativen HSZT

Die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) ist eine Behandlungsoption für Patienten mit systemischer Sklerodermie. Ergebnisse aus randomisierten Studien liegen hierzu allerdings noch nicht vor. R. K. Burt et al. haben im Rahmen einer randomisierten Phase-II-Studie die Wirksamkeit und Sicherheit der autologen nicht myeloablativen HSZT bei der Behandlung von Patienten mit systemischer Sklerodermie untersucht.
Lancet 2011; 378: 498–506

Die randomisiert-kontrollierte Phase-II-Studie ASSIST aus den USA berücksichtigte Patienten mit diffuser systemischer Sklerodermie. Die Studienteilnehmer waren jünger als 60 Jahre und wiesen einen "Modified Rodnan Skin Score" (mRSS) von mehr als 14 mit Beteiligung der inneren Organe auf. Patienten mit begrenztem Hautbefall (mRSS < 14) durften nur teilnehmen, wenn bei ihnen eine gleichzeitige Beteiligung der Lunge vorlag. Nach dem Zufallsprinzip erhielten die Probanden im Verhältnis 1:1 entweder eine HSZT, 200 mg / kg Cyclophosphamid intravenös und 6,5 mg / kg Kaninchen-Antithymozytenglobulin intravenös oder 1,0 g/m² Cyclophosphamid intravenös (1-mal pro Monat über 6 Monate; Kontrollgruppe). Primärer Zielparameter war eine Verbesserung der Symptome nach 12 Monaten (Abnahme des mRSS > 25 % oder eine Zunahme der forcierten Vitalkapazität um mehr als 10 %).

Gezeigt ist eine Honey-comb-Lunge oder auch Sklerodermielunge bei einem 46-jährigen Patienten. Im Computertomogramm kommt das generalisierte Honey-combing der basalen Lungenabschnitte zur Darstellung.(Quelle: Differentialdiagnose innerer Krankheiten, hrsg. von W. Siegenthaler. Thieme Verlag, Stuttgart 2000)