Chronische lymphatische Leukämie – Therapieansatz mit Antigenrezeptor-modifizierten T-Zellen

Mithilfe von Gentransfer-Techniken ist es möglich, T-Zellen so zu modifizieren, dass sie an ihrer Oberfläche Antikörper mit neuer Antigenspezifität exprimieren. D. L. Porter et al. haben einen lentiviralen Vektor entwickelt, der einen chimären Anti-CD19-Antigenrezeptor (CART19) exprimiert. Ein Patient mit refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) wurde mit Antigenrezeptor-modifizierten T-Zellen behandelt und die immunologischen und klinischen Effekte erfasst.
N Engl J Med 2011; 365: 725–733

Der lentivirale Vektor exprimierte einen Antigenrezeptor mit einer Spezifität für das B-Zell-Antigen CD19 (gekoppelt mit CD137- und CD3-zeta-Signaldomainen). Der Patient unterzog sich zunächst einer Chemotherapie und erhielt 4 Tage später in niedriger Dosierung (etwa 1,5 x 105 Zellen pro kg Körpergewicht, verteilt auf 3 Infusionen) die autologen, chimären Antigenrezeptor-modifizierten T-Zellen.