Therapie und Verlauf bei einem Patienten mit systemischer Sklerose vor und nach Blutstammzelltransplantation

Zusammenfassung

Anamnese und klinischer Befund: Ein 66-jähriger Mann stellte sich mit zunehmend schmerzhaften Schwellungen der Hände, Steifigkeit am gesamten Körper, Gewichtsverlust und Belastungsdyspnoe in unserer Klinik vor.

Untersuchungen: In der körperlichen Untersuchung zeigte sich eine Hautsklerose der Extremitäten und im Gesicht. Der Faustschluss war nicht mehr möglich. Im CT-Thorax zeigte sich eine interstitielle Lungenfibrose mit Milchglasmuster. ANA und Antikörper gegen Scl70 waren deutlich positiv. CRP, LDH und NT-pro-BNP waren erhöht.

Diagnose, Therapie und Verlauf: Es bestand eine diffuse systemische Sklerose mit einer entzündlich aktiven interstitiellen Pneumonie mit Lungenfibrose. Unter 3 Pulsen mit Cyclophosphamid 1,4 g alle 3 Wochen waren Hautsklerose, Gelenkkontrakturen und Lungenbeteiligung rasch progredient. Es erfolgten eine Chemotherapie zur Stammzellmobilisation und eine Hochdosischemotherapie mit Melphalan und Blutstammzelltransplantation sowie eine Erhaltungstherapie mit Mycophenolsäure. Nach 6 Monaten wurden eine zunehmende Rückbildung der Hautsklerose, eine zunehmend bessere Beweglichkeit der Gelenke und eine Besserung der allgemeinen körperlichen Leistungsfähigkeit beobachtet.

Folgerung: Bei Patienten mit einer progredienten systemischen Sklerose und weiteren Risikofaktoren sollte eine Hochdosis-Chemotherapie mit Blutstammzelltransplantation durchgeführt werden, bevor es zu fortgeschrittenen Einschränkungen der Organfunktionen kommt. Bei Kontraindikationen gegen Cyclophosphamid oder Anti-Thymozyten-Globulin könnte eine Therapie mit Melphalan diskutiert werden.

Abstract

History and admission findings: A 66-year-old patient presented in our clinic with increasing painful swelling of his hands, whole body stiffness, weight loss and dyspnoea upon exercise.

Examinations: The physical examination revealed a marked skin sclerosis of hands, extremities and the face. Fist closure was impossible. Pulmonary CT scan showed lung fibrosis and ground glass opacities. Antinuclear antibodies and antibodies against Scl70 were positive. CRP, LDH, NT-Pro-BNP were elevated.

Diagnosis, treatment and course: A diffuse cutaneous systemic sclerosis with an active interstitial pneumonia and lung fibrosis was diagnosed. Three pulses of cyclophosphamide 1.4 g every three weeks were ineffective to halt the progression of skin sclerosis, joint contractures and decline of pulmonary function. Mobilisation chemotherapy was initialized and blood stem cells were harvested. Blood stem cells were reinfused after myeloablative chemotherapy with melphalan. A maintainance therapy with mycophenolic acid was initiated after recovery of hematopoiesis. Six months after blood stem cell transplantation a decrease of skin sclerosis and an increasing recovery of joint mobility and physical strength was observed.

Conclusion: Patients with a progressive systemic sclerosis and further risk factors should be treated with high-dose chemotherapy with blood stem cell transplantation before organ function is severely compromised. In cases with contraindications against cyclophosphamide or anti-thymocyte-globulin melphalan can be discussed as an alternative.

Schlüsselwörter

systemische Sklerose - Alveolitis - Lungenfibrose - Hochdosis-Chemotherapie - Melphalan - Blutstammzelltransplantation

Keywords

systemic sclerosis - alveolitis - pulmonary fibrosis - highdose chemotherapy - melphalan - autologous blood stem cell transplantation

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