Zusammenfassung
Weltweit wird unverwandtes Nabelschnurblut (Cord Blood, CB) zunehmend als
Vorläuferzellquelle bei der allogenen hämatopoietischen
Stammzelltransplantation (HSCT) verwendet. Mittlerweile sind mehr als 30 000
Patienten allogen mit CB transplantiert worden. Nach zunächst ermutigenden
Ergebnissen einzelner Zentren zeigten und zeigen retrospektive Analysen
nationaler und internationaler Transplantationsregister sowie zunehmend auch
prospektive Studien übereinstimmend, dass die unverwandte CB-(UCB-)HSCT im
Vergleich zu HSCT mit anderen Vorläuferzellquellen, wie Knochenmark oder
periphere Stammzellen, zwar mit einer verminderten Rückfallrate, aber auch
einer erhöhten transplantationsassoziierten Mortalität (TRM) verbunden ist.
Dabei hat sich die Überlebensquote nach UCB-HSCT in den vergangenen 10
Jahren deutlich verbessert. Mehrere retrospektive Registerstudien mit einer
myeloablativen oder mit einer Konditionierung verminderter Intensität (RIC)
haben nach UCB-HSCT ein krankheitsfreies Überleben (EFS) gezeigt, das mit
dem nach Transplantation mit Vorläuferzellen eines
gewebemerkmal-übereinstimmenden („gematchten“) verwandten oder unverwandten
Spenders vergleichbar ist. Wie bei allen HSCT haben der Krankheitsstatus des
Patienten und die Erfahrung des Transplantationszentrums einen maßgeblichen
Einfluss auf die Ergebnisse der UCB-HSCT. Entscheidend für eine niedrige TRM
nach UCB-HSCT ist zudem die Zahl der übertragenen Zellen, und, in zweiter
Linie, das Ausmaß der Übereinstimmung der HLA-Gewebemerkmale (HLA: humanes
Leukozytenantigen). Verbesserungen in der Auswahl des geeigneten
UCB-Transplantats, eine an die UCB-HSCT angepasste Konditionierung des
Patienten, Umgang und Manipulation des kryokonservierten Transplantats und
Verbesserungen der supportiven Behandlung trugen und tragen zur Verbesserung
der UCB-HSCT-Ergebnisse bei. Die zellzahlbedingte Dosisbegrenzung der
UCB-HSCT mit einem einzigen UCB-Präparat (Einzel-UCB-HSCT) konnte durch die
Einführung der Transplantation mit 2 UCB-Einheiten (Doppel-UCB-HSCT)
überwunden werden: Somit können auch größere Kinder und Erwachsenen von der
UCB-HSCT profitieren. Der Einsatz dosisreduzierter Konditionierungsschemata
hat das Einsatzgebiet der UCB-HSCT auch auf ältere Patientengruppen
erweitert, bei denen ansonsten eine Myeloablation zu einer erhöhten TRM
führen würde. Die UCB-HSCT kann daher insbesondere für Patienten, bei denen
die allogene Stammzelltransplantation infrage kommt und für die in
vertretbarer Zeit kein passender verwandter oder unverwandter Spender
gefunden werden kann, als Standardmethode zur Transplantation angesehen
werden.
Key words
Cord Blood - allogene Stammzelltransplantation - HLA - myeloablative Konditionierung - Konditionierung mit reduzierter Intensität - Doppel-Cord-Blood-Transplantation