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Transfusionsmedizin 2014; 4(2): 64
DOI: 10.1055/s-0033-1362523
DOI: 10.1055/s-0033-1362523
Aktuell referiert
β-Thalassämie – Erfolgreiche Gentherapie mit autologer SZT
Weitere Informationen
Publikationsverlauf
Publikationsdatum:
28. Mai 2014 (online)
Die Gentherapie der β-Thalassämie mit Einschleusung des fehlenden Globingens in die Blutstammzellen des Patienten scheiterte bisher an zu geringen Vektortitern im Tranplantat. Boulad et al. haben bei 5 erwachsenen Patienten mit einer ß-Thalassämia major eine effektive Stammzellpräparation durchgeführt.