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Klin Monbl Augenheilkd 2015; 232(09): 1034-1036
DOI: 10.1055/s-0035-1563476
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Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Lebersche kongenitale Amaurose – Gentherapie nur temporär wirksam

Contributor(s):
Antonie Post
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Publication Date:
18 September 2015 (online)

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Die gentherapeutische Behandlung der erblichen Netzhauterkrankung Lebersche kongenitale Amaurose (LCA) gilt allgemein als sicher und wirkungsvoll. Diese Überzeugung haben 2 aktuelle Studien nun ins Wanken gebracht. Britische und US-amerikanische Wissenschaftler kamen zu dem Ergebnis, dass die Gentherapie die retinale Sensitivität zwar verbessert, die Wirkung aber nur vorübergehend ist.
N Engl J Med 2015; 372: 1887–1897 und N Engl J Med 2015;372: 1920–1926