Kommentar

James N. George stellt in seinem Kommentar heraus, dass eine prophylaktische Substitutionstherapie nicht nur die akuten hämolytischen und thrombozytopenischen Episoden bei cTTP-Patienten behebt (vergleichbar den Episoden der erworbenen TTP), sondern offensichtlich auch die Symptome chronischer Störungen, die sich mit scheinbar geringem Schweregrad zeigen, wie Kopfschmerzen, Lethargie oder Bauchschmerzen. Die Ergebnisse von Alwan et al. zeigen nun den Nutzen bei früh einsetzender und dauerhafter Substitutionstherapie. Eine Erleichterung gegenüber den bisherigen Plasmainfusionen und ihren Risiken wäre hier der baldige Einsatz rekombinanter ADAMTS-13-Produkte mit Verabreichung zu Hause. Eine Phase-III-Studie zur Wirksamkeit soll noch 2019 beginnen und könnte die Daten liefern, die einen frühen Einsatz bereits ab der Diagnose rechtfertigen. Zusätzlich sollen MRT-Scans des Gehirns der Studienteilnehmer stille zerebrale Infarkte (SCI) aufspüren bzw. deren Prävention zeigen, da diese mit kognitiven Einschränkungen und Depression assoziiert sind und das Schlaganfallrisiko erhöhen. Für George nähert sich die Behandlung der cTTP einem günstigen Wendepunkt durch einfache, lebenslange Ersatztherapie.