Summary
The clinical picture of haemophilia A patients is often characterised by recurrent bleedings, in particular joint bleeds. Thus far, long-term data on the outcome of haemophilia A patients are scarce as regards the development of target joints, joint replacement, lost days from school or work due to bleedings, and the quality of life, as most previous studies were limited to the aspects of safety and efficacy. The Baxter-initiated AHEAD (Advate in HaEmophilia A outcome Database) study is a multi-centre, prospective, non-interventional observational study of haemophilia A patients. All patients with a residual FVIII activity of ≤ 5% who are being treated with ADVATE are eligible. There are no limitations in terms of patient age or treatment regimen.
AHEAD is scientifically supported by a renowned interdisciplinary steering board and is intended to yield data on 500 patients in up to 30 haemophilia centres, collected during a period of four years. The large patient population has been chosen in order to ensure a valid database. The objective of the study is to record haemophilia-related arthropathies, which will be defined based on imaging techniques (e. g. MRI, X-ray, ultrasound) and the judgment of the attending physician. In addition, extensive data will be collected on joint replacement surgeries, pseudotumour development, bleeding-related pain, quality of life (age-related questionnaires: Haem-A-QoL, Haemo-QoL, SF10, SF12v2), risk factors (diabetes mellitus, arterial hypertension, nicotine abuse), blood group, gene mutation, physical activity, and on the efficacy and safety of Advate.
The patient data will be entered into an electronic CRF system at the centres. Plausibility checks during data entry, regular monitoring visits, and the option of auditing all serve to ensure a high data quality for AHEAD. The first patient was enrolled in the study in early June 2010; recruitment is planned to continue until the end of 2011. The Ethics Committee of the University of Bonn has given its favorable opinion.
Zusammenfassung
Das klinische Bild von Patienten mit Hämophilie A ist häufig geprägt von rezidivierenden Blutungen, insbesondere Gelenkblutungen. Langzeitdaten zum Outcome von Hämophilie-A-Patienten in Bezug auf Zielgelenkentwicklung, Gelenkersatz, blutungsbedingte Krankheitstag von Schule oder Arbeit und der Lebensqualität sind bislang rar, da die meisten bisherigen Studien sich auf Sicherheits- und Wirksamkeitsaspekte beschränkten.
Die von Baxter initiierte Studie AHEAD (Advate in HaEmophilia A outcome Database) ist eine multizentrische, prospektive, nicht-interventionelle Beobachtungsstudie bei Hämophilie A Patienten. Alle Patienten mit einer FVIII-Restaktivität ≤ 5% und einer Behandlung mit ADVATE sind einschlussfähig. Einschränkungen hinsichtlich des Patientenalters oder Therapieregimes bestehen nicht.
AHEAD wird von einem renommierten, interdisziplinären Steering Board wissenschaftlich betreut und soll 500 Patienten in bis zu 30 Hämophiliezentren über 4 Jahre beobachten. Die hohe Patientenzahl sorgt für eine valide Datenbasis. Das Studienziel ist die Erfassung von hämophiliebedingten Arthropathien, welche über bildgebende Verfahren (z. B. MRT, Röntgenbild, Ultraschall) und der Beurteilung des behandelnden Arztes definiert werden. Darüberhinaus werden weitreichende Daten hinsichtlich Gelenkersatzoperationen, Pseudotumorentwicklung, blutungsbedingten Schmerzen, Lebensqualität (altersabhängige Fragebögen: Haem-A-QoL, Haemo-QoL, SF10, SF12v2), Risikofaktoren (Diabetes mellitus, arterieller Hypertonus, Nikotinabusus), Blutgruppe, Genmutation, sportlicher Aktivität sowie Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Advate ermittelt.
Die Patientendaten werden entsprechend der Verfügbarkeit in den Zentren in ein elektronisches CRF-System eingegeben. Plausibilitätschecks bei Dateneingabe, regelmäßige Monitoringvisiten und die Möglichkeit einer Auditierung garantieren für eine hohe Datenqualität in AHEAD. Der erste Patient wurde Anfang Juni 2010 in die Studie eingeschlossen; die Rekrutierung ist bis Ende 2011 geplant. Ein positives Votum der Ethikkommission der Universität Bonn liegt vor.
Keywords
Haemophilia - Advate - AHEAD - outcome
Schlüsselwörter
Hämophilie - Advate - AHEAD - Outcome
