Summary
In a retrospective study 118 haemophilia A patients from two treatment centres (Berlin and Muenster) were evaluated with respect to safety, i. e. inhibitor development, and efficacy of bleeding control of recombinant FVIII products. During approx. 57 thousand injections with more than 87 million I.U. rFVIII no de novo inhibitor was observed in patients previously treated with pFVIII after switch to a recombinant product. A total of 75 thousand injections with more than 111 million I.U. FVIII had been applied during the investigation period of 14 years. Before as well as after switch of the product type bleeding episodes could be controlled with one to two injections per bleed.
Conclusion
According to our results equal safety and efficacy of plasma derived and recombinant FVIII products can be assumed.
Zusammenfassung
In einer retrospektiven Datenerhebung an 118 Patienten mit Hämophilie A in zwei Behandlungszentren (Berlin und Münster) wurde die Sicherheit in Bezug auf die Inhibitorentwicklung und die Wirksamkeit bei der Blutungskontrolle von rekombinanten FVIII-Präparaten evaluiert. Unter ca. 57 000 Substitutionen mit über 87 Mio. I.E. rFVIII trat bei den mit plasmatischem FVIII-Produkt Vorbehandelten auch nach Umstellung auf ein rekombinantes Produkt kein De-novo-Inhibitor auf. Insgesamt wurden im Untersuchungszeitraum (14 Jahre) über 75 000 Injektionen mit über 111 Mio. I.E. FVIII verabreicht. Sowohl vor als auch nach Umstellung des Präparattyps konnten die Blutungsereignisse mit ein bis zwei Substitutionen pro Blutung beherrscht werden.
Schlussfolgerung
Die Ergebnisse dieser Studie belegen die Sicherheit und Wirksamkeit von rFVIII-Konzentraten: plasmatische und rekombinante Präparate sind gleichwertig.
Keywords
Haemophilia A - factor VIII - inhibitor - PTP
Schlüsselwörter
Hämophilie A - Faktor VIII - Hemmkörper - Inhibitor - PTP
