MEK-Inhibition bei plexiformen Neurofibromen

Für Patienten mit plexiformen Neurofibromen stand bislang keine effektive medikamentöse Therapie zur Verfügung. In der SPRINT-Studie hat sich jetzt der MEK1/2- Inhibitor Selumetinib mit hohen Ansprechraten und einer Besserung funktioneller Parameter als erfolgreich erwiesen. Untermauert werden die Daten durch eine Studie zu Trametinib. Die Substanz hat in den USA einen Orphan Drug-Status.

• Literatur

• 1 Dombi E. et al. N Engl J Med. 2016 375. 2550-2560.
• 2 Gross A. et al. ASCO: 2018 Abstract 10503.
• 3 McCowage G. et al. ASCO: 2018 Abstract 10504.