Neuropediatrics 2019; 50(S 01): S1-S10
DOI: 10.1055/s-0039-1685425
Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York
AVXS-101 Phase 1 Gene-Replacement Therapy (GRT) Clinical Trial in Spinal Muscular Atrophy Type 1 (SMA1): 24-Month Event-Free Survival and Achievement of Developmental Milestones
J.R. Mendell
1
Nationwide Children’s Hospital–Columbus (États-Unis d'Amérique)
,
S. Al-Zaidy
2
Ohio State University–Columbus (États-Unis d'Amérique)
,
R. Shell
1
Nationwide Children’s Hospital–Columbus (États-Unis d'Amérique)
,
W.D. Arnold
2
Ohio State University–Columbus (États-Unis d'Amérique)
,
L. Rodino-Klapac
1
Nationwide Children’s Hospital–Columbus (États-Unis d'Amérique)
,
T.W. Prior
2
Ohio State University–Columbus (États-Unis d'Amérique)
,
L.P. Lowes
1
Nationwide Children’s Hospital–Columbus (États-Unis d'Amérique)
,
A. Truncated
3
Full authorship will be provided at presentation–Columbus (États-Unis d'Amérique)
,
B.K. Kaspar
1
Nationwide Children’s Hospital–Columbus (États-Unis d'Amérique)
› Author Affiliations
