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Dtsch Med Wochenschr 2015; 140(15): 1113
DOI: 10.1055/s-0041-103852
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Gentherapie enttäuschend

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Publication Date:
31 July 2015 (online)

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1989 wurde der Gendefekt entdeckt, der für Mukoviszidose verantwortlich ist. Seither wird mit Hochdruck an einer Gentherapie gearbeitet. Mit kleinen Membranvesikeln (Liposomen) gelang es nun, die korrekte Version des Gens in die Zielzellen einzuschleusen. Die Ergebnisse bleiben allerdings hinter den Erwartungen zurück: Nach einem Jahr hatte sich die Lungenfunktion (FEV1) der Probanden kaum verbessert. [atj]