Adeno-assoziierte Virus-Vektoren zur Hautgentherapie

Zusammenfassung

Die Entwicklung sicherer und effizienter Gentransfer-Vektoren ist entscheidend für eine erfolgreiche Gentherapie. Ein viel versprechendes Vektor-System, welches diese Fähigkeiten besitzen könnte, basiert auf rekombinanten adeno-assoziierten Virus Typ 2 (rAAV-2). AAV-2 ist ein humanes apathogenes Mitglied der Parvovirus-Familie. Die Vorteile von rAAV-2 als Vektor liegen im breiten Tropismus, was eine effiziente Transduktion einer Vielzahl von Zelltypen erlaubt, im Potential zur Langzeitgenexpression und spezifischen Integration sowie in der niedrigen Immunogenität. Obwohl bereits klinische Studien mit rAAV-2-Vektoren durchgeführt werden, ist rAAV-2 als Vektor zur Hautgentherapie wenig untersucht. Diese Übersicht fasst die soweit bekannten Erkenntnisse über die Anwendung von rAAV-2-Vektoren am Organ Haut zusammen. Bisher scheinen sowohl die Förderung der Wundheilung als auch die Rekonstitutionstherapie von Genodermatosen mögliche Einsatzgebiete für rAAV-2-Vektoren im Bereich Hautgentherapie zu sein.

Abstract

The development of safe and efficient gene transfer vectors is crucial for the success of gene therapy. A promising vector system, which might meet these requirements, is based on recombinant adeno-associated virus type 2 (rAAV-2). AAV-2 is a human, apathogenic member of the parvovirus family. The advantages of rAAV-2 as a vector are the broad tropism allowing the efficient transduction of a variety of cell types, the potential to achieve long-term gene expression and to integrate site specifically as well as the low immunogenicity. Although several clinical trials using rAAV-2 vectors are already ongoing, only little is known about the use of rAAV-2 as a vector for cutaneous gene therapy. This review summarizes the few results obtained by the application of rAAV-2 vectors on the skin organ. So far it seems that the stimulation of wound healing and the reconstitution therapy of genodermatoses might be possible areas for the use of rAAV-2 vectors in the field of cutaneous gene therapy.

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