Arzneimittelentwicklung in der Kinderonkologie

Zusammenfassung

Kinder mit Krebserkrankungen haben heute eine Heilungschance von mehr als 75 %. Trotz dieser hohen Erfolgsquote werden 60-90 % der in der Kinderonkologie verwendeten Arzneimittel außerhalb des Zulassungsrahmens eingesetzt. Mittels eines umfangreichen präklinischen Screenings von Substanzen können entitätsspezifische Prioritätenlisten generiert und Erfolg versprechende Arzneimittel schneller und selektiver in die klinische Entwicklung von Kinderarzneimitteln eingeschleust werden. Die anstehende EU-Regulation „Better medicine for children” bietet Fachgesellschaften und deren Studiengruppen die Chance, ihre Strukturen auszubauen und von der erwarteten Steigerung der Anzahl pädiatrischer klinischer Studien zu profitieren. Um das Repertoire der klinischen Studien zu erweitern und schlagkräftige Strukturen zu etablieren, bietet sich die Vernetzung mit weiteren nationalen und internationalen Institutionen und Gremien an. Ein solches Netzwerk kann ein attraktiver Partner für die pharmazeutische Industrie sein und somit letztendlich zu einer Reduktion des „off-label-use” in der Kinderonkologie beitragen.

Abstract

Cure rates in children with cancer exceed 75 % today. Notwithstanding this high success rate, 60-90 % of drugs employed in Paediatric Oncology are used off label. Comprehensive pre-clinical screening of candidate substances may help to generate entity-specific priority lists and to be faster and more selective in feeding promising candidates into the development process of drugs for use in children. The upcoming EU regulation “Better medicine for children” offers professional societies and their trial groups the opportunity to upgrade existing structures and benefit from the expected increase in paediatric clinical trials. Networking joining more national and international institutions and boards may serve to expand the repertoire of clinical trials and to establish powerful structures. Such a network may be an attractive partner for the drug industry and may thus eventually lead to a reduction in off label use in paediatric oncology.

Schlüsselwörter

Kinder - pädiatrische Onkologie - Arzneimittelentwicklung - klinische Studien

Key words

pediatrics - oncology - drug development - clinical trials

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