Die Behandlung der chronisch myeloischen Leukämie (CML) bei Kindern und Jugendlichen - Konzept der multizentrischen Pilotstudie CML-päd

Abstract

CML is a rare malignancy in childhood not yet being treated by an established protocol of the Society of Pediatric Oncology and Hematology (GPOH). Up to now only allogeneic bone marrow transplantation (BMT) offers a curative treatment option. After being enrolled into the study ,,CML-päd" patients with a matched sibling donor should undergo BMT within six months after diagnosis and within one year if an unrelated donor can be identified. Progress in palliative therapy results from the experience in adult patients: Hydroxyurea in combination with interferon alpha (IFN) is the treatment of choice. One aim of the study is to monitor quantitatively in bone marrow aspirates the activity of the disease in all patients on treatment every three months by performing cytogenetics and molecular analysis. As a pilot protocol intensification of treatment by idarubicine and cytarabine is scheduled one year after diagnosis for those patients not undergoing BMT and exhibiting after IFN treatment less than partial response. After progress to the accelerated phase of the disease a decision has to be made on an individual basis whether the patient should undergo new experimental treatment approaches.

Zusammenfassung

Die CML ist im Kindesalter eine seltene Erkrankung, welche bisher nicht im Rahmen einer eigenen Studie der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) therapiert wird. Gegenwärtig bietet nur die allogene Knochenmarktransplantation (KMT) eine kurative Therapieoption. Bei geeignetem Geschwisterspender sollte entsprechend der konzipierten Studie CML-päd innerhalb von sechs Monaten und mit einem Fremdspender innerhalb von einem Jahr nach Diagnosestellung transplantiert werden. Die palliative Behandlung orientiert sich an den Erfahrungen bei erwachsenen Patienten: Medikament der Wahl ist Hydroxyurea in Kombination mit Interferon alpha (IFN). Während der Therapie soll vierteljährlich quantitativ die Krankheitsaktivität im Knochenmarkaspirat mittels zytogenetischer und molekulargenetischer Methoden erfaßt werden, um bei Patienten ohne KMT-Spender, bei denen durch die IFN-Behandlung nach einem Jahr nicht mindestens ein partieller Response erreicht wird, eine Intensivierung mit Idarubicin und Cytarabin zu pilotisieren. Bei Eintritt in das Stadium der Akzeleration ist auf einer individuellen Basis zu entscheiden, ob der Patient einem zur Zeit noch experimentellen Therapieverfahren zugeführt wird.

Key words

CML in childhood

Schlüsselwörter

CML im Kindesalter