Indikation zur Knochenmarktransplantation bei Sichelzellanämie

Abstract

Sickle cell disease is a hemoglobin disorder which is characterized by live-threatening organ damage, both acute and chronic. It can be cured by bone marrow transplantation (BMT), mortality and severe morbidity being 10-15%. Severity of clinical manifestations in sickle cell disease varies considerably from patient to patient. As there are as yet no reliable criteria to predict a patient's individual course there is a dilemma when it comes to selecting patients for BMT. The presently existing protocols for BMT in sickle cell patients, Belgian, American and a British, are selecting patients who already had severe clinical problems without, however, showing signs of irreversible organ damage. As the number of sickle cell patients in Germany is very small (ca. 250) we plan to join one of the existing BMT studies.

Zusammenfassung

Sichelzellerkrankungen sind Hämoglobinopathien, die zu akuten und chronischen lebensbedrohlichen Komplikationen führen und durch Knochenmarktransplantation geheilt werden können. Die Mortalität und schwere Morbidität der Transplantation bei dieser Patientengruppe beträgt 10-15%. Da die Schwere der klinischen Manifestationen der Sichelzellerkrankungen von Patient zu Patient sehr unterschiedlich ist und es keine verläßlichen Kriterien gibt, um den individuellen Verlauf eines Patienten vorherzusagen, ist es schwierig, die Indikation zur Transplantation zu stellen. Die existierenden Transplantations-Protokolle, ein belgisches, ein amerikanisches und ein britisches, sehen vor, Patienten auszuwählen, die bereits schwere klinische Manifestationen hatten, allerdings ohne irreversible Schäden. Da es in Deutschland nur wenige Sichelzellpatienten gibt, bietet es sich an, sich einer der existierenden Studien anzuschließen.