Zusammenfassung
Das IQWiG nahm im Rahmen eines Rapid Reports eine Nutzenbewertung der Therapie von
Hämophilie-Patienten vor. Durch eine systematische Recherche wurden 16 Studien identifiziert,
die zeigen, dass die Evidenzlücken bei wichtigen Fragen zur Behandlungen von Hämophilie-Patienten
teilweise geschlossen sind. Der Vergleich der Behandlungsergebnisse einer prophylaktischen
gegenüber einer On-Demand-Therapie zeigte die Überlegenheit der Prophylaxe bei schweren
Blutungen für alle Altersgruppen. Bei Jugendlichen und Erwachsenen wurde zudem ein
Zusatznutzen bezüglich Gesundheitszustand und Schmerzen festgestellt. Der Abgleich
von Behandlungsempfehlungen mit der identifizierten Evidenz zeigte eine geringe Übereinstimmung
zwischen den ermittelten Studien und den in den Empfehlungen verwendeten Referenzen,
die Empfehlungen stimmten inhaltlich jedoch überwiegend mit den Ergebnissen der Nutzenbewertung
überein. Schlussfolgerung: Die Nutzenbewertung zeigt die deutliche Überlegenheit der Prophylaxe gegenüber der
On-Demand-Therapie auf und stellt ein deutliches Signal an die Behandelnden und Kostenträger
dar, die prophylaktische Therapie der schweren Hämophilie A regelhaft in Erwägung
zu ziehen.
Summary
The German Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG) conducted a
rapid report to assess the therapy of hemophilia patients. Based on a systematic literature
search the IQWiG identified 16 studies which show that there is now sufficient information
regarding questions that previously lacked data. A benefit assessment of prophylactic
and on-demand-treatment concerning different treatment outcomes shows the superiority
of the prophylactic therapy regarding major bleedings for all age groups. For the
group of youths and adults the analysis shows additional benefits concerning health
status and pain within the preceding four weeks. The alignment of guidelines with
the identified evidence shows minor correspondence between the guidelines’ references
and included studies. However, the guidelines’ statements primarily correspond with
the results of the conducted benefit assessment. Conclusion: The IQWiG’s rapid report shows prophylactic therapy to be superior to on-demand therapy.
These findings represent a clear indication for attending physicians and payers for
prophylaxis in patients with severe hemophilia A.
Schlüsselwörter
Faktor VIII - Faktor IX - Hämophilie - Nutzenbewertung
Keywords
Factor VIII - factor IX - hemophilia - benefit assessment
