Thompson AA et al. Gene therapy in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med 2018; 378: 1479 – 1493
Bei den β-Hämoglobinopathien, zu denen auch die β-Thalassämie und die Sichelzellkrankheit gehören, handelt es sich um die prävalentesten monogenetischen Erkrankungen weltweit. Bei der schwersten Form der β-Thalassämie, der transfusionsabhängigen β-Thalassämie, benötigen die Patienten zum Überleben und zur Vermeidung schwerwiegender Komplikationen langfristig Erythrozytentransfusionen.
