Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen korrigiert das mRNA-Spleißen und steigert damit die regelrechte Transkription des SMN-Proteins. Die ENDEAR-Studie hatte seine Effektivität bei der frühen spinalen Muskelatrophie (SMA) belegt. In CHERISH profitierten Kinder mit einer Later-Onset-SMA bereits in der Interimsanalyse signifikant, dass allen Teilnehmern Nusinersen angeboten wurde. Die Endergebnisse bestätigten die positiven Resultate.
