Die Achondroplasie beruht auf Mutationen des Fibroblast Growth Factor Receptor 3-(FGFR3-)Gens,
die zu einer gestörten enchondralen Ossifikation führen. Effektive Therapien gegen
den Kleinwuchs existieren bislang nicht. Mit Vosoritid, einem Analogon des C-Typ natriuretischen
Peptids, steht nun möglicherweise ein solcher Wirkstoff zur Verfügung, wie eine internationale
Studie zeigt.
