Phase-II-Studie zu Fazirsiran bei Lebererkrankung mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

In einer klinischen Phase-II-Studie wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Fazirsiran bei Lebererkrankung in Verbindung mit α₁-Antitrypsin-Mangel untersucht. Fazirsiran ist ein sogenanntes RNA-Interferenz-Therapeutikum (RNAi), das die Produktion des mutierten α₁-Antitrypsin-Proteins (Z-AAT) reduzieren soll und eine mögliche Behandlung für die seltene genetische Lebererkrankung AATD darstellt.