Simons G.
et al.
Preferences for preventive treatments for rheumatoid arthritis: discrete choice survey in the UK, Germany and Romania.
Rheumatology 2023;
62: 596-605
Wirksame präventive pharmakologische Behandlungen zur Vorbeugung einer RA waren für die meisten Studienteilnehmer akzeptabel. Präventive RA-Therapien haben das Potenzial, Schmerzen, Behinderungen und gesellschaftliche Kosten in großem Umfang reduzieren. Vorliegende Studie ist Teil einer Fallstudie für das Projekt "Patientenpräferenzen in der Nutzen-Risiko-Bewertung während des Lebenszyklus von Arzneimitteln" (PREFER) der Innovative Arzneimittel Initiative (IMI), die darauf abzielt, evidenzbasierte Empfehlungen zu entwickeln, wie und wann Präferenzstudien in die Entscheidungsfindung während der Arzneimittelentwicklung einfließen können. Die Forscher der internationalen Studie rekrutierten Studienprobanden im Vereinigten Königreich, in Deutschland und Rumänien über Online-Umfragen. Diese Länder wählten die Experten aus, um eine geografische und kulturelle Vielfalt in Europa widerzuspiegeln und um die Bewertung der Konsistenz der Präferenzen in verschiedenen Bevölkerungsgruppen mit unterschiedlichen Gesundheitssystemen zu erleichtern. In jedem der 3 Länder setzten die Wissenschaftler die Rekrutierung so lange fort, bis jeweils 1.000 Umfragen abgeschlossen waren. Im Rahmen der Umfragen baten die Experten die Teilnehmer, davon auszugehen, dass sie an Arthralgie leiden und eine 60%ige Chance haben, in den nächsten 2 Jahren an RA zu erkranken. Die Aufgabe der Studienprobanden bestand im Anschluss darin, zwischen 15 Wahlmöglichkeiten auszuwählen, ob und wenn ja, welche Art einer präventiven Behandlung infrage käme. Die Behandlungen definierten die Forscher durch sechs Attribute (Wirksamkeit, Risiken und Häufigkeit bzw. Art der Verabreichung) mit unterschiedlicher Ausprägung. Die Teilnehmer absolvierten außerdem eine Auswahlaufgabe, die die subjektiven Einschätzungen der in Frage kommenden Präventivbehandlungen widerspiegelten. Die Forscher wendeten im Zuge der statistischen Analyse latente Klassen-Panel-Modelle (LCMs) auf einen gepoolten Datensatz an, der die Daten aus den 3 verschiedenen Ländern kombinierte. Anhand der Bestimmung der Klassen konnten die Experten die Teilnehmer einer präferierten Klasse zuweisen.
Die Experten ließen 2.959 Umfragen in die Auswertung einfließen. Die meisten Teilnehmer zogen eine präventive RA-Behandlung einer Nichtbehandlung vor und schätzten die Wirksamkeit der Behandlung zur Risikominderung höher ein als die anderen Attribute. Die Wahrscheinlichkeit der Klassenzugehörigkeit wurde durch das Land, das durch die Befragten wahrgenommene RA-Risiko, die Gesundheitskompetenz und die Rechenfertigkeiten der Teilnehmer bestimmt. Insgesamt lag das maximal akzeptable Risiko für eine 40%ige Verringerung des Risikos, an RA zu erkranken (Verringerung von 60 auf 20%), bei 21,7%, 19,1% und 2,2% für leichte Nebenwirkungen, schwere Infektionen bzw. schwere Nebenwirkungen.
Die Resultate dieser Studie zeigen, dass eine wirksame, präventive Behandlung zur Verringerung des Risikos, an einer RA zu erkranken, von den Befragten der Studie als akzeptable Lösung betrachtet wird. Die Ergebnisse liefern Informationen für die Auswahl geeigneter Therapiekandidaten und können als Leitfaden für die Entwicklung maßgeschneiderter Instrumente zur Risikokommunikation für Personen, die eine präventive Behandlung in Betracht ziehen, dienen, so die Experten.
Dr. Maddalena Angela Di Lellis, Tübingen
