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Fortschr Neurol Psychiatr 2023; 91(12): 488
DOI: 10.1055/a-2163-2430
DOI: 10.1055/a-2163-2430
Fokussiert
Ernüchterndes Studienergebnis bei primärer mitochondrialer Myopathie
Primäre mitochondriale Myopathien (PMMs) sind genetische Erkrankungen mit einer beeinträchtigten mitochondrialen oxidativen Phosphorylierung. Es resultieren Einschränkungen der körperlichen Funktion und Leistungsfähigkeit sowie der Lebensqualität. Frühe klinische Studien gaben Hinweise auf eine Wirksamkeit von Elamipretid, die in einer Phase-III-Studie überprüft werden sollten.
Publication History
Article published online:
11 December 2023
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Germany