Crigler-Najjar-Syndrom: Gentherapie zeigt Wirksamkeit

An der Ausscheidung von Bilirubin über die Leber ist das Enzym UGT1A1 beteiligt. Menschen, die vom Crigler-Najjar-Syndrom betroffen sind, mangelt es jedoch an diesem Enzym, sodass sich Bilirubin im Körper ansammelt und ohne Therapie zu erheblichem neurologischem Schaden oder sogar zum Tod führt. Aktuelle Behandlungen umfassen täglich bis zu zwölf Stunden Phototherapie, eine kurative Therapie besteht in einer Lebertransplantation.

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Article published online:
16 February 2024