Liebe Kolleginnen und Kollegen,
Was ist Evidenz ? Evidenz vermittelt uns eine objektive Tatsache, einen Teil der
Realität – sie öffnet uns ein Fenster, durch das wir einen Blick auf die Wahrheit
hinsichtlich einer Fragestellung werfen können. Evidenz ist also ein Mittel gegen
Ungenauigkeit, gegen Missverständnisse, gegen Irrtümer und Voreingenommenheit - im
besten Fall hilft sie gegen Subjektivität, „alternative Fakten“, Manipulation,
Eigeninteressen und Lügen. Evidenz ertüchtigt uns, authoritative Aussagen, Meinungen
bedeutender KollegInnen, allgemeine Überzeugungen und generell scheinbar klare Dinge
nicht einfach für bare Münze zu nehmen.
Das macht Evidenz zur legitimen Grundlage wissenschaftlicher Argumentation, zum
Grundprinzip rationaler Entscheidungsfindung auf Basis wissenschaftlicher
Erkenntnisse. Sie ist wertvoll und einzigartig, und sie kann durch nichts anderes
ersetzt werden.
Evidenz kann nicht generiert werden. Sie ist bereits vorhanden und wartet lediglich
darauf, gefunden zu werden - durch sorgfältige Beobachtung, exakte Dokumentation,
akribische Auswertung, umfassende Aufbereitung der vorhandenen Erkenntnisse und
deren Integration, Wiederholung und kritische Würdigung.
Als ForscherInnen im Gesundheitswesen wollen wir, dass die medizinische Versorgung
evidenzbasiert ist. Und damit sind wir nicht allein. Eine valide Grundlage
medizinischer Entscheidungsfindung ist in Deutschland eine bundesweit geltende
rechtliche Norm. Im SGB V heißt es, „Qualität und Wirksamkeit aller Leistungen haben
dem anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse zu entsprechen und den
medizinischen Fortschritt zu berücksichtigen“ (SGB V § 2 Abs. (1)).
Es geht also nicht um die Frage, ob medizinische Entscheidungen eine einschlägige
Evidenzgrundlage erfordern oder nicht–hierzu gibt es einen breiten Konsens.
GesundheitsforscherInnen sind sich einig, dass Evidenz die Antwort der Natur
(einschließlich sozialer Systeme) auf eine Frage ist, die wir in Experimenten,
epidemiologischen oder klinischen Studien an sie stellen. Die Operationalisierung,
dass das einzig akzeptable Design für den Wirksamkeitsnachweis in diesen Studien
eine randomisierte, kontrollierte, klinische Doppelblindstudie ist, stößt jedoch an
ihre Grenzen.
Der medizinische Fortschritt ist exponentiell und hat zu einer immer schnelleren
Entwicklung nicht nur neuer Medikamente, sondern auch neuer diagnostischer und
therapeutischer Prinzipien geführt. Gentherapie, Antisense-RNA, monoklonale
Antikörper und superspezifische kleine Moleküle setzen direkt an pathogenen
Genmutationen an oder interagieren mit deren spezifischen Genprodukten. Zu den
weiteren Fortschritten gehören Biosimilars, die ihren physiologischen Vorbildern
sehr ähnlich sind und die deren Funktionen immer genauer nachahmen. Bei der
CAR-T-Therapie werden patienteneigene Immunzellen genetisch manipuliert, damit sie
Krebszellen effektiver angreifen können.
Wenn Therapien zunehmend individualisiert werden, vervielfachen sich die Fragen
exponentiell, und der Bedarf an Evidenz steigt. Wenn Entscheidungen komplexer
werden, muss die Evidenz immer spezifischer werden, und wenn Probleme dringend sind,
wie bspw. in einer pandemischen Krise, brauchen wir diese Evidenz schnell. All diese
Megatrends stehen im Widerspruch zu der traditionellen Forderung nach einem
abgeschlossenen positiven RCT für jede medizinische Neuerung, die in der
Patientenversorgung wirksam werden soll.
In der vorliegenden Ausgabe befassen sich Pfaff und Schmitt mit diesem zunehmend
unausweichlichen Dilemma (Pfaff und Schmitt 2024 [1]). Sie lassen keinen Zweifel an der Notwendigkeit einer kompromisslosen
Evidenzgrundlage, erweitern aber den Horizont und diskutieren Daten und Evidenz
jenseits von RCTs. Sie zitieren David Sackett, der uns dringend rät, Entscheidungen
immer auf die beste verfügbare Evidenz (inklusive der Berücksichtigung von
Patientenpräferenzen und den ärztlichen Kompetenzen) zu stützen (Sackett 1997 [2]), und betonen andere Quellen, darunter
hochwertige Register, Beobachtungsstudien und prospektive Datenerhebungen, die die
Einführung einer neuen Therapie begleiten, um ihre Wirksamkeit und die damit
verbundenen Risiken zu überwachen, während sie in der praktischen Versorgung unter
Vorbehalt bereits eingesetzt wird.
Die Ausweitung des Umfangs akzeptabler Evidenz stellt keines der Kriterien für eine
rationale Entscheidungsfindung in Frage. Vielmehr wird der Bereich erweitert, in dem
Entscheidungen auf der Grundlage von Evidenz getroffen werden können – und es wird
unterstützt, dass es sich dabei immer um die solideste Evidenz handeln sollte, die
wir für eine bestimmte Entscheidung heranziehen können. Die Erhebung und Analyse
sowohl von Primärdaten in hypothesenbasierten Studien als auch von Sekundärdaten aus
der realen Welt der Versorgungspraxis, erfordern besondere Aufmerksamkeit,
Fähigkeiten und Erfahrung. Dies versetzt VersorgungsforscherInnen in eine
entscheidende Position. Während die Interpretation eines gut konzipierten RCT weder
eine erweiterte statistische noch eine spezielle inhaltliche Ausbildung erfordert,
ist beides bei der Verwendung von Ergebnissen, die auf versorgungsnahen Daten aus
dem Gesundheitssystem basieren, unabdingbar. VersorgungsforscherInnen müssen sich
umfassend mit allen systematischen und zufälligen Unzulänglichkeiten der Daten, den
Limitationen der Studiendesigns und der Vielzahl von möglichen Verzerrungen in den
Ergebnissen auseinandersetzen.
Aber Kopf hoch, Kolleginnen und Kollegen, das ist es, was wir in unseren Studien
ständig tun, wofür wir ausgebildet wurden, und was wir allen RCT-BefürworterInnen
gegenüber auch selbstkritisch zugestehen. Es gibt einfach keine Alternative zur
Methodik und den Konzepten der Versorgungsforschung in einem wachsenden Bereich der
medizinischen Entscheidungsfindung.
Wir wünschen Ihnen eine interessante Lektüre, danken Ihnen für Ihr Interesse an unser
Zeitschrift – und freuen uns von Ihnen zu hören.
Wolfgang Hoffmann, Editor in Chief, Vorsitzender DNVF
Martin Härter, Hauptgeschäftsführer DNVF
